ČUDO ZNANOSTI DNK terapija preokreće neizlječiv rak! 16-godišnja Alyssa sad je zdrava, želi postati znanstvenica
SJAJNI REZULTATI
Novom metodom izliječili su najagresivniji rak: 'Ovo je prije bila znanstvena fantastika!'
Čitanje članka:
3
min
Terapija koja je donedavno pripadala domeni znanstvene fantastike uspjela je preokrenuti agresivne i neizlječive oblike raka krvi kod nekih pacijenata, objavili su liječnici. Revolucionarni tretman uključuje precizno "uređivanje" DNK u bijelim krvnim stanicama kako bi ih se pretvorilo u "živi lijek" za borbu protiv raka. Prva djevojčica na svijetu koja je primila ovaj tretman, Alyssa Tapley (16), čija je priča obišla svijet 2022. godine, i danas je zdrava i bez znakova bolesti. Inspirirana svojim iskustvom, sada planira postati znanstvenica i istraživati upravo rak. Nakon nje, još osam djece i dvoje odraslih s T-staničnom akutnom limfoblastičnom leukemijom (T-ALL) primilo je terapiju, a gotovo dvije trećine (64 %) pacijenata postiglo je potpunu remisiju, piše BBC.
Znanstvena fantastika postala stvarnost
T-stanice bi trebale biti čuvari našeg tijela, zadužene za pronalaženje i uništavanje prijetnji. Međutim, kod ovog oblika leukemije, one počinju nekontrolirano rasti i postaju neprijatelji. Za pacijente uključene u kliničko ispitivanje, kemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspjele. Osim eksperimentalnog lijeka, jedina preostala opcija bila je palijativna skrb, odnosno olakšavanje posljednjih dana života.
- Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve one stvari koje svako dijete zaslužuje - rekla je 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera.
Ona je bila prva osoba na svijetu koja je primila tretman u bolnici Great Ormond Street (GOSH) u Londonu.
Tri godine kasnije, njezin rak je neprimjetan, a potrebne su joj samo godišnje kontrole.
Kako funkcionira 'živi lijek'?
Razviti terapiju za T-staničnu leukemiju iznimno je teško. Problem je u tome što bi imunoterapija, dizajnirana da napada kancerogene T-stanice, uništila i samu sebe, jer je i ona napravljena od T-stanica.
Znanstvenici sa Sveučilišta u Londonunmorali su pronaći način da zdrave T-stanice nauče loviti one zloćudne, a da pritom ne unište jedna drugu. Rješenje su pronašli u naprednoj tehnologiji zvanoj "uređivanje baza" (base editing).
Precizno reprogramiranje stanica
Baze – adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) – su slova genetskog alfabeta. Milijarde tih baza u našoj DNK tvore upute za rad cijelog tijela. Uređivanje baza omogućuje znanstvenicima da precizno pronađu dio genetskog koda i promijene molekularnu strukturu samo jedne baze, čime se učinkovito prepisuju upute. Postupak se odvijao u četiri ključna koraka:
1. Stvaranje univerzalnih stanica: Znanstvenici su započeli sa zdravim T-stanicama donora. Prvo su im onemogućili mehanizam za ciljanje kako ne bi napale tijelo pacijenta. Time su stanice postale "univerzalne" i mogu se dati bilo kojem pacijentu.
2. Sprječavanje samouništenja: Uklonili su kemijsku oznaku zvanu CD7, koja se nalazi na svim T-stanicama. Bez ovog koraka, modificirane stanice bi se međusobno uništavale.
3. Plašt nevidljivosti: Trećom izmjenom stanice su postale nevidljive za lijekove koji se koriste tijekom kemoterapije, što ih je zaštitilo od uništenja.
4. Upute za lov: U posljednjem koraku, stanicama su dali novu uputu: da traže i unište sve stanice u tijelu koje na sebi imaju oznaku CD7.
Tako modificirane T-stanice, nazvane BE-CAR7, uništavale bi sve druge T-stanice, bile one zdrave ili kancerogene, ali ne i jedna drugu. Nakon što se pacijentu infuzijom da terapija, ako se rak povuče unutar četiri tjedna, slijedi transplantacija koštane srži kako bi se obnovio zdrav imunosni sustav.
Ohrabrujući rezultati, ali i rizici
Studija, objavljena u prestižnom časopisu New England Journal of Medicine pokazala je rezultate prvih 11 pacijenata. Njih devet (82 %) postiglo je duboku remisiju, što im je omogućilo odlazak na transplantaciju koštane srži. Sedam pacijenata i dalje je bez znakova bolesti, neki i do tri godine nakon liječenja.
- Prije nekoliko godina ovo bi bila znanstvena fantastika. Moramo u osnovi razgraditi cijeli imunosni sustav. To je dubok, intenzivan tretman, vrlo zahtjevan za pacijente, ali kad uspije, djeluje izvanredno dobro - rekao je profesor Waseem Qasim s UCL-a i GOSH-a, koji je vodio istraživanje.
Jedan od najvećih rizika su infekcije dok je imunosni sustav pacijenta uništen.
U dva slučaja, rak je uspio "izgubiti" svoju CD7 oznaku, čime se sakrio od terapije i vratio.
- S obzirom na to koliko je agresivan ovaj oblik leukemije, ovo su prilično upečatljivi klinički rezultati. Sretan sam što smo uspjeli ponuditi nadu pacijentima koji su je inače izgubili - izjavio je dr. Robert Chiesa iz bolnice Great Ormond Street.
Alyssa, koja je danas uspješna učenica, polaže završne ispite, planira upisati satove vožnje i razmišlja o budućnosti.
- Razmišljam o pripravništvu u biomedicinskoj znanosti, a nadam se da ću jednog dana i sama istraživati rak krvi - poručila je.
Sve što je bitno, na dohvat ruke
Skini aplikaciju za najbolje iskustvo portala. Čitaj, komentiraj i budi uvijek u toku s najnovijim vijestima.
Odaberi temu koju želiš pratiti
Primaj sve nove vijesti o temi i budi u tijeku
