Oni voze karting i quadove, crtaju, plešu, pjevaju, sviraju, plivaju, jašu konje, uživaju u igri sa svojim ljubimcima, boćaju i pobjeđuju na natjecanjima. Ovo su dječaci, tinejdžeri i mladići iz Hrvatske koji boluju od Duchenneove mišićne distrofije (DMD). Ne traže sažaljenje. Traže svoje pravo na pokret. Vole sve što vole njihovi vršnjaci i svakodnevno pomiču vlastite granice. David (18 mjeseci) uživa u plesanju, ali i u vožnji traktorom.
Istu strast prema traktorima s njim dijeli Teo (3), ali ništa manje ne uživa u parkiću te u penjanju po raznim spravama.
Jakov (5) obožava crtati i bojiti, slagati legiće, a obožava i životinje. Njegova miljenica, mačka Mimi, društvo je kojem ne može odoljeti. Nurhan (6) obožava voziti quad, a Noa (7) voli voziti bicikl, skijati, plivati, plesati, voziti karting, igrati golf, crtati, igrati šah ili slagati legiće.
- Ja volim konje i kupanje - ističe Donat (8), koji uživa i u igri s alatom, ali i u boćanju.
- Imam osam godina, volim igrati pikado - poručuje Gabrijel (8).
Kako rastu, njihovi interesi postaju sve raznovrsniji. Svaki od DMD dječaka ima svoj svijet, u kojem je bolest sporedna stvar.
- Volim pse i konje - kaže Josip (9).
Ovi dječaci odbijaju da ih bolest definira, ne dopuštaju da ih zaustavlja u onome što vole.
- Volim voziti bicikl, plivati i igrati nogomet - navodi Vito (9).
Robotika, šah i more važni su Benediktu (9), koji ipak najviše uživa u stvaranju glazbe, bilo da je riječ o klaviru ili udaraljkama.
- Puno volim Milan i volim crtati, ovo su moji radovi - ponosno ističe Danijel (11).
Davor (11) uživa u pjesmi u kućnoj atmosferi, a na otvorenom s ekipom, kad god može, koristi priliku za vožnju quadom ili igru na ulici.
DMD dječaci i njihove obitelji čekaju odluku Stručnog povjerenstva Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO). Hoće li lijek givinostat biti uvršten na listu lijekova, trebali bi odlučiti 14. srpnja Riječ je o jedinom lijeku u cijeloj Europi za liječenje Duchenneove mišićne distrofije (DMD), rijetke bolesti koja pogađa uglavnom mušku djecu. Moći će ga koristiti stariji od 6 godina uz uvjet da hodaju. Navedeni lijek neće ih izliječiti nego usporiti progresiju bolesti, koja prvo uzima sposobnost hoda, a potom mišiće ruku, vrata... Za DMD dječake svaki dan je bitan jer bolest ne čeka, neumoljiva je.
Stanislav (12) najviše uživa u boćanju sa sestrama, Mihael (12) obožava plivanje, more, bazene, ali i izlete, dobru hranu i društvo. Marko (13) voli biti u prirodi, družiti se sa svojim psom Medom, ali nije mu problem ni uskočiti te pomoći u radovima oko kuće, posebno kad je riječ o košnji trave. Njegov vršnjak Joakim (13), uz igranje videoigara i slaganje kockica, uvijek nađe vremena za igru sa svojim mačkom, kojeg obožava. Ta igra za njega je prava terapija smijehom.
- Volim sport, videoigre, aute i životinje, a posebno svog malog Vinija - kaže Marjan (14) ne skrivajući što pokreće njegov svijet.
Tino (17), osim jahanjem, svoje dane ispunjava vožnjom quadom, traktorom i biciklom, a vrijeme za predah od mnogobrojnih aktivnosti koristi za brigu o životinjama.
Mateo (18) voli društvo, igrice, Formulu i nogomet. Pavao (23), osim natjecanja u boćanju, u kojem je najbolji u Hrvatskoj u svojoj kategoriji, voli putovanja, ali i sve vezano za automobile te filmove.
- Mama, moli se da dječaci dobiju lijek givinostat i da im pomogne, vidiš što smo mi prošli - rekao je Stjepan Matijašević (32), najstariji oboljeli od Duchenneove mišićne distrofije (DMD) u Hrvatskoj, nakon što je čuo za borbu DMD dječaka i njihovih obitelji za terapiju.
Duchenneova mišićna distrofija genetski je poremećaj, a kako bolest napreduje, mišićna slabost se pogoršava, a bolesnici postupno gube sposobnost hodanja. Bolest, nažalost, zahvaća i srce i pluća, pa je životni vijek oboljelih vrlo kratak. U Hrvatskoj boluje oko 60 dječaka, njih 20 može primiti ovu terapiju, a četvorica su kritično i situacija je za njih alarmantna. Ne stigne li terapija odmah, progresija bolesti trajno će ih prikovati za kolica. “Lijek nade” za njih znači priliku za kvalitetniji život i djetinjstvo. Givinostat je jedina dostupna terapija za djecu koja značajno usporava progresiju bolesti, spašava i produljuje život. Na razini EU terapija je odobrena prije godinu dana. U našem susjedstvu odobrile su je Italija, Slovenija, Mađarska te Bosna i Hercegovina. Čeka se Hrvatska. Roditelji ovih dječaka ne traže čuda, traže ono što znanost danas omogućuje, usporavanje progresije ove opake bolesti, koja za 30-ak dječaka znači razliku između samostalnosti i kolica. Kao društvo dugujemo im samo jedno, a to je omogućiti im da rade što žele i vole. Prema studijama, givinostat usporava progresiju bolesti na 3,3 godine. Svaki dan samostalnog hoda za djecu, ali i roditelje, iznimno je važan. Lijek se dozira po kilaži, a terapija po djetetu mjesečno stoji između 15.000 i 30.000 eura. U udruzi DMD Hrvatska kažu da su djetetu od 40-ak kilograma potrebne oko dvije takve bočice mjesečno, a trajanje terapije procjenjuje nadležni neuropedijatar.
- Trenutačno jedino što oboljeli mogu primati su kortikosteroidi. Do početka godine bio je dostupan lijek Translarna, ali je on ukinut na razini Europske unije jer je proglašen neučinkovitim. Naši dječaci nemaju vremena čekati, ova terapija im je jedina šansa. Zato apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke vodi računa o tome da vrijeme curi i da mnogim dječacima prijeti gubitak motoričkih funkcija. Vjerujemo da će i HZZO i Ministarstvo zdravstva čuti naše apele te stati uz naše dječake jer je to jedino ispravno. Ovo je jedina moguća terapija za nas i njezino uvođenje hitan je medicinski, ali i etički prioritet - izjavila je ranije Tina Vučković, predsjednica DMD Hrvatska i majka dječaka Donnata. Uz DMD dječake stao je i Darijo Jurišić, pravobranitelj za osobe s invaliditetom. Napominje da iza svake rijetke bolesti stoje ljudi i obitelji koje ne mogu čekati te ističe da pacijentima treba omogućiti pristup terapiji bez odgode jer pravodoban pristup liječenju može značajno utjecati na tijek bolesti i kvalitetu života. Predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Sara Bajlo također je dala punu podršku djeci oboljeloj od Duchenneove mišićne distrofije i njihovim obiteljima.
- Vjerujemo da svako dijete kojem terapija može pomoći zaslužuje pravodoban pristup liječenju. Kod ovakvih progresivnih bolesti vrijeme je iznimno važno i zato se nadamo pozitivnoj odluci za djecu koja nemaju vremena čekati - poručila je Bajlo. Predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske Marica Mirić više od 30 godina je uz dječake s Duchenneovom mišićnom distrofijom i njihove obitelji. Gledala je njihovu hrabrost, borbu i neizmjernu želju za životom unatoč bolesti, koja neumoljivo oduzima snagu, pokret i na kraju dah. Na početku karijere, navodi, u jednoj godini izgubila je deset dječaka.
- Taj gubitak ne blijedi. On ostaje trajni podsjetnik koliko je svaki dan njihova života neprocjenjiv - poručila je Mirić.
Napomenula je kako Hrvatska sad ima priliku učiniti nešto drukčije.
- Givinostat nije samo još jedan lijek nego nada da se progresija bolesti može usporiti, da se mogu očuvati motoričke funkcije, a time i rad srca i dišnih organa. To znači više od medicinskog napretka. To znači više dana igre, više zagrljaja, više smijeha. To znači djetinjstvo koje traje dulje. Uvrštavanje givinostata na listu dostupnih terapija nije samo zdravstvena odluka, to je odluka o dostojanstvu, o jednakosti i o pravu na život ispunjen nadom - kazala je.
Sad je na potezu HZZO.