Užasno sam nervozna iščekujući odluku. Nadam se da će biti u korist svih pacijenata jer svi oboljeli trebaju imati jednaka prava na liječenje, rekla nam je u utorak Ana Alapić, predsjednica Udruge Kolibrići. Ana je i sama majka desetogodišnjaka koji boluje od spinalne mišićne distrofije. S roditeljima druge oboljele djece već dvije godine se bori da svi oboljeli dobiju mogućnost liječenja Spinrazom.
- Trenutačno imamo 20 djece na Spinrazi i 12 u kliničkoj studiji. 12 djece na respiratoru je bez terapije, kao i 20-ak odraslih. Tako da pola oboljelih ne prima terapiju. Bitno je da dobiju Spinrazu što prije i dočekaju nove razvoje lijekova koji su obećavajući - kaže Ana navodeći da se u Americi, dok se u Hrvatskoj odlučuje hoće li svi oboljeli imati jednaka prava na liječenje, pojavio još učinkovitiji lijek koji sprečava razvoj bolest.
- Riječ je o genskom lijeku Zolgensmu koji sprečava nastanak bolesti. Fantastičan je i ima odlične rezultate. Davali su ga samo djeci do dvije godine i tek se rade ispitivanja na starijim pacijentima. No oni koji su ga primili odlično napreduju. Lijek je dobio zeleno svjetlo za primjenu u SAD-u, a obično se čeka oko pola godine da se odobri i u Europi – kaže Ana. Novi lijek koji se spominje je zapravo virus koji se unosi u tijelo.
- On popravlja SMN 1 gen (op.a., protein za preživljenje motoričkih neurona koji nedostaje oboljelima, a neophodan je za preživljenje) i s jednom primjenom sprečava razvoj bolesti. Spinraza se mora uzimati cijeli život, ona genu SMN 2 omogućuje da proizvodi protein koji nedostaje u tijelu. Dakle, Zolgensma je genska terapija, a Spinraza genetska – pojasnila je Ana. Jedna doza Spinraze stoji 640.000 kuna, a mora se uzimati cijeli život. Zolgensma stoji oko 13 milijuna kuna i prima se jednom.
- Nadam se da nećemo i zbog ovog lijeka trebati prosvjedovati kao zbog Spinraze. Trenutačno smo fokusirani na odluku HZZO-a zbog koje ne spavamo. Sva djeca koja je primaju imaju vidan napredak i bolest im više ne napreduje. Naša djeca nemaju vremena više čekati i svaka minuta nam je bitna - priča nam vidno uzbuđena Ana čiji bi sin, ako odluka bude pozitivna, također trebao primati lijek. Iz HZZO-a neslužbeno doznajemo da će u srijedu objaviti odluku od utorka.