Europska komisija odobrila je lijek sredinom 2025. godine. U Hrvatskoj ga roditleji oboljeli nastoje uvrstiti na listu lijekova HZZO-a kako bi postao dostupan za svih dvadesetak dječaka koji ga trebaju kao terapiju.
Vidi originalni članak
Djeca su doista jednostavna bića. Kad ih pitate što vole, odgovori su uvijek isti: bicikl, konje, pse, legiće, plivanje, nogomet. Nitko ne kaže: “Volio bih da ne moram čekati odluku povjerenstva o mom lijeku.” A upravo to danas rade dječaci s Duchenneovom mišićnom distrofijom. Čekaju. Europska komisija odobrila je lijek sredinom 2025. godine. U Hrvatskoj ga roditleji oboljeli nastoje uvrstiti na listu lijekova HZZO-a kako bi postao dostupan za svih dvadesetak dječaka koji ga trebaju kao terapiju.