Lijek je na listi od petka i sad mi roditelji čekamo da nas pojedinačno kontaktiraju liječnici zbog obrade. Za svako se dijete moraju postaviti parametri doziranja lijeka, a to zahtijeva detaljna testiranja. No ja sam u potpunom šoku koliko se to sve brzo dogodilo, kaže nam presretna Tina Vučković, predsjednica udruge DMD Hrvatska i majka dječaka Donata.
Upravo zbog Donata, oboljelog od rijetke Duchenneove mišićne distrofije (DMD), ona je i krenula u borbu za stavljanje lijeka givinostata na listu lijekova HZZO-a, odnosno da bude besplatan za oboljele. U samo tri mjeseca su ona i drugi roditelji postigli da se to i dogodi. Nakon što je zahtjev za stavljanje lijeka u promet u RH podnesen 15. lipnja, Povjerenstvo za lijekove HZZO-a to je odobrilo prošli tjedan u utorak.
- Povjerenstvo za lijekove je svoje mišljenje donijelo uvažavajući prirodu bolesti i utjecaj Duchenneove mišićne distrofije na život oboljelih i njihovih obitelji te činjenicu da je riječ o teškoj i rijetkoj bolesti koja započinje u djetinjstvu, a uzrokuje sistemski gubitak mišićne funkcije i progresivni invaliditet. Kako trenutačno u Republici Hrvatskoj ne postoji drugi lijek za liječenje te rijetke genetske bolesti, primjenom ovog lijeka liječenje bi se fokusiralo na usporavanje napredovanja bolesti, očuvanje funkcije mišića i poboljšanje kvalitete života - poručili su tad.
Već u četvrtak je Upravno vijeće HZZO-a potvrdilo to mišljenje. Lijek zaštićenog naziva Duvyzat je od petka na listi.
- To se toliko ekspresno odvilo da je izvan svih očekivanja. Što je još važnije, liječnici su već počeli davati termine, u Klaićevoj počinju već od 5. kolovoza, a čujem da i ostali dobivaju datume, tako da mislim da će do rujna sva djeca imati lijek u rukama. Čak mi i liječnici govore kako je ovo golemo postignuće - kaže Tina Vučković.
Lijek bi trebalo dobiti 20-ak dječaka, tinejdžera i mladića, koliko ih je registrirano u Hrvatskoj. To će, naravno, ovisiti o nalazima. No za njih i njihove roditelje izuzetno je važna sama činjenica da dobivaju lijek koji im dugoročno usporava bolest i povećava kvalitetu života. Posebno stoga što prije nekoliko mjeseci nije bilo nikakve mogućnosti da ga dobiju.
- Bila sam poput robota u posljednja tri mjeseca. Ljudi me pitaju jesam li svjesna koliko sam veliku stvar napravila, moram priznati da nisam bila svjesna do petka. Kad je došla vijest da je lijek odobren, taj dan me 'opalilo', plakala sam kao kišna godina. Ja bih za svoje dijete svijet srušila, no ovo je važno za sve nas - iskrena je Tina.
A koliko je važna ova pobjeda, podsjećaju je i drugi. Od liječnika do drugih roditelja.
- Došli su mi roditelji iz Zagreba, da bi se htjeli upoznati sa mnom, nose mi cvijeće, meni krenule suze, ali tata kaže, ti se boriš za nas - emotivna je Tina.
I ima zašto biti ponosna. Lijek će se u cijelosti primjenjivati na teret obveznog zdravstvenog osiguranja, jednako kao i u drugim državama Europske unije. Indiciran je za liječenje Duchenneove mišićne distrofije u pokretnih bolesnika u dobi od šest godina i starijih, uz istodobno liječenje kortikosteroidima, sukladno važećem odobrenju prema Rješenju Europske agencije za lijekove i medicinske proizvode (EMA).
Nakon testiranja i određivanja doze za svako dijete, započinje prvi, najteži ciklus. Sad je red na Donnatu da se izbori, govori Tina. Prve reakcije na lijek mogu biti teže, od mučnina, pa do jakih reakcija. No onda slijedi poboljšanje, a to je trenutak koji sanjaju svi roditelji oboljelih dječaka.
Upravo ovakvo brzo rješenje bilo je ključno za oboljele dječake, jer je riječ o progresivnoj bolesti za koju je vrijeme ključno. Zbog toga su roditelji zahvalni cijeloj Hrvatskoj, svim medijima, “vatrenima”, svima koji su svojom podrškom podigli svijest o njihovoj borbi.