Nakon deset mjeseci borbe, četvero djece na Spinrazi, 35-ero djece koja čeka na bilo kakvu terapiju i roditelji oboljele djece odluku su dočekali s entuzijazmom, ali i zadrškom
ROCHEOV LIJEK U TESTNOJ FAZI
U procesu 25 do 50 oboljelih: Novi lijek će testirati na djeci
U roku od mjesec dana počinju klinička ispitivanja Rocheova lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju na 23 oboljela u Hrvatskoj u dobi od dvije do 25 godina.
Nakon deset mjeseci borbe, četvero djece na Spinrazi, 35-ero djece koja čeka na bilo kakvu terapiju i roditelji oboljele djece odluku su dočekali s entuzijazmom, ali i zadrškom.
Pozdravljam činjenicu da se Hrvatska napokon trgnula. Sve ono što su nam govorili sad pada u vodu, rekla nam je Ana Alapić, predsjednica udruge Kolibrići, govoreći o tome da su vladajući uporno ponavljali kako je Hrvatska premalo tržište za klinička ispitivanja.
Izgleda da se sve dogovorilo već 25. siječnja, kad se Andrej Plenković u Davosu u Švicarskoj susreo s Christophom Franzom, predsjednikom švicarske zdravstvene korporacije F. Hoffmann - La Roche AG. Upravo će se njihov lijek testirati u Hrvatskoj, ali i u Belgiji, Francuskoj, Njemačkoj, Italiji, Velikoj Britaniji te Srbiji.
Testira se u Europi
U studiju je uključeno ukupno 230 oboljelih. Troškove snosi tvrtka koja razvija lijek, a ući među ispitanike dobro je za pacijente jer na taj način dobiju mogućnost isprobati najnovije i najnaprednije terapije. Cijena lijeka se ne zna jer se još ne nalazi na tržištu, za razliku od Spinraze, čija doza stoji 640.000 kuna. Tek nakon svega lijek se registrira i stavlja u promet, odnosno u redovnu kliničku primjenu.
Dakle, prema ovome, Vlada i Ministarstvo zdravstva, KBC Zagreb, gdje će se istraživanje i provoditi, a ni roditelji, neće imati nikakve troškove. Glavni ispitivač bit će liječnica Nina Barišić, ujedno predsjednica Hrvatskog društva za dječju neurologiju.
Roditelji uzbuđeni i uplašeni
- Postavlja se pitanje pod kojim uvjetima i koji pacijenti će moći pristupiti istraživanju. Što je s ostalom djecom? Govori se o njih 23, a još 35-ero djece čeka na terapiju - rekla je Alapić, koja će svoje dijete uključiti u ispitivanje. Isto si je pitanje postavila i Marina Rogošić, čija kći Nora (3) ima tip 1 i već je dvije i pol godine na respiratoru.
- Ne znam što bih vam rekla. Šokirana sam i još se tresem. Ne znam što je pametno za moju Noru. S jedne strane imamo Spinrazu, koja djeluje, a s druge strane lijek za koji ne znamo kakav je. Ovo je dokaz da se cijelo vrijeme radilo o novcu - sumnjičava je Marina. Kaže kako joj je milijun upitnika nad glavom, a najveća briga joj je hoće li Nora zbog respiratora uopće dobiti priliku za testiranje tog lijeka.
- Govore kako je Spinraza premalo ispitana, a nas u kliničko istraživanje mogu ubaciti - rekao nam je Ivan Kovačić, Antin otac, koji će unatoč tome pristati na studiju i učiniti sve da zaustavi progresiju bolesti svoga sina. Lijek koji se zasad navodi kao RG7916 djeluje kao genska terapija. SMA je uzrokovan nedostatkom gena SMN1, kojeg oboljeli imaju oko pet posto. Prema dosadašnjim istraživanjima, lijek izravno cilja na taj molekularni nedostatak. Prema Rocheu, proizvodnja tog proteina povećat će se za 400 posto. Kako nam je objasnila i Alapić, lijek djeluje slično kao Spinraza, no ona se morala ubrizgavati u kralježnicu. S ovim lijekom je drukčije jer je to prašak za oralnu otopinu, koji se uzima uz doručak. Liječenje će trajati godinu dana. Roditelji nam govore kako je bilo kakva šansa za njihovu djecu bolja od nikakve. A nikakvu su imali dosad. U posljednja tri mjeseca ministar Kujundžić preko medija im je poručio će “velika većina” dobiti lijek, otvorio je račun pri svojemu ministarstvu, na kojem su za Spinrazu, prema slobodnoj procjeni roditelja, prikupili oko milijun kuna. Vlada se obvezala udvostručiti iznos, no to nije učinila.
Očekuju odgovore od ministra
- Što će biti s tim novcem? Zato smo se mi otpočetka zalagali za Fond za inovativne terapije, koji bi se financirao iz proračuna. Nisam sigurna da se ovdje radi o nekom dugoročnom rješenju. Postoje i druge bolesti, poput neuroblastoma - rekla nam je Alapić.
U ponedjeljak su dogovorili sastanak s pomoćnikom ministra Vilijem Berošem. Očekuju i poziv ministra jer žele znati kako će se situacija dalje odvijati.
Roditelji: Što će biti s novcem?
Četvero djece trenutačno se liječi Spinrazom, čija jedna doza stoji 640.000 kuna. Ministar Kujundžić više je puta rekao kako će sva djeca dobiti lijek, ali se to nije dogodilo. Rocheov lijek će prvo dobiti oboljeli od tipa 2 i 3, zatim tipa 1, a na jesen bi se trebali uključiti i oni s tipom 4. Lijek će se testirati na onima između dvije i 25 godina.
Sve što je bitno, na dohvat ruke
Skini aplikaciju za najbolje iskustvo portala. Čitaj, komentiraj i budi uvijek u toku s najnovijim vijestima.
Odaberi temu koju želiš pratiti
Primaj sve nove vijesti o temi i budi u tijeku
