Niki odobren lijek od 500.000 eura, došao s majkom u Zagreb

Nakon što je Ministarstvo zdravstva u ponedjeljak poslijepodne dvomjesečnom Niki Žaji iz Splita koji boluje od rijetke i teške spinalne mišićne atrofije tip 1, odobrilo skupi lijek 'Spinraza', mališan je u utorak ujutro iz KBC-a Split, sanitetskim vozilom prevezen u Zagreb u bolnicu Rebro, gdje će primati terapiju, javlja Slobodna Dalmacija. 

Dječaka je, osim majke, u Zagreb, otpratio i dr. Joško Markić, specijalist pedijatar sa Klinike za dječje bolesti KBC-a Split.

- S nama je bila je i medicinska sestra Sanja Ćalušić i put je prošao u najboljem redu. Cijelo vrijeme mali je Niko bio medicinski stabilan, a veći dio puta je i prespavao. Beba je smještena na Rebru na Zavodu za neurologiju i njegovo će liječenje voditi prof. dr. Nina Barišić, a njegovo liječenje u Splitu je do sada vodila doc. dr. Radenka Kuzmanić - Šamija. Prvu dozu lijeka trebao bi dobiti krajem ovog ili najkasnije početkom idućeg tjedna. Niko je gotovo od 25-og dana života boravio u Klinici za dječje bolesti KBC-a Split i nastojali smo mu pomoći i olakšati koliko smo god to mogli. Drago nam je da će se djetetu pružiti najviše što medicina u ovom trenutku može ponuditi - rekao je doc. dr. Joško Markić, sa Zavoda za intenzivnu pedijatriju Klinike za dječje bolesti KBC-a Split.

- Nakon puna dva mjeseca borbe, neizvjesnosti, neprospavanih noći, tuge i jada donesena je odluka da idemo u Zagreb na Rebro i u narednih deset dana Niko treba primiti lijek - kazao je medijima Damir Žaja, otac malog Nike, nakon što je saznao da je resorno ministarstvo odobrilo lijek koji košta pola milijuna eura.

- Povjerenstvo za procjenu opravdanosti primjene lijeka Spinraza (nusinersen) zaključilo je da su u ovom trenutku, sukladno ranijim smjernicama, djeca do 6 mjeseci starosti s tipom I bolesti spinalne mišićne atrofije medicinski indicirana za početak liječenja lijekom Spinraza (nusinersen). U tom smislu Povjerenstvo je odlučilo da se krene u nabavku lijeka za pacijenta N.Ž., dok će svi drugi pacijenti s ostalim tipovima bolesti biti razmatrani pojedinačno i liječeni sukladno važećim smjernicama stručnih društava. 

Lijek Spinraza (nusinersen) trenutno je jedina terapijska opcija za ovu genetsku bolest zbog čega je registriran ubrzanim postupkom od strane Američke uprave za hranu i lijekove (FDA) i Europske komisije, odnosno Europske agencije za lijekove (EMA-e). Također, zbog inovativnog djelovanja i nedostatnih kliničkih ispitivanja, svrstan je u lijekove pod posebnim praćenjem, kako zbog mogućih nuspojava, tako i zbog samog terapijskog učinka. 

Stručna društva nastavit će pratiti terapijski učinak kod hrvatskih pacijenata i usklađivati hrvatske smjernice s onima u Europi i svijetu, kako bi liječenje bilo omogućeno svim onim bolesnicima kod kojih je to medicinski indicirano - kazali su nam iz Ministarstva zdravstva.