Opet ništa od lijeka za djecu s cističnom fibrozom: Ena (12) se svaki dan bori da udahne zrak

Ena Šimunović (12) oboljela je od cistične fibroze koja joj je dijagnosticirana s nepune tri godine. Djevojčica se upravo nalazi u Dječjoj bolnici na zagrebačkom Srebrnjaku jer joj se stanje pogoršalo. Bakterijska infekcija u plućima nebrojeno joj je puta već zagorčavala život. Tako je i sad.

- Te se infekcije bez intravenoznog primanja antibiotika ne mogu riješiti. Radi se o izrazito gustoj sluzi u plućima koja se teško može izbaciti. Oboljeli, pa tako i moja Ena, guše se u tom sekretu, a on teško ide van jer je zalijepljen za stijenke pluća. Sve se to događa zbog mutacije na genu - objasnila je Nataša Šimunović, Enina mama i dopredsjednica Hrvatske udruge oboljelih od cistične fibroze.

U svijetu ga koriste godinama

A sva ova patnja lako bi se izbjegla kad bi oboljelima bili dostupni modularni lijekovi Orkambi, Kalydeco i Kaftrio, kojima se djeluje na uzrok bolesti. Orkambi se u svijetu primjenjuje već desetak godina, a Kaftrio, ujedno i najnoviji, pokazuje najbolje i revolucionarne rezultate. Spadaju u skupe lijekove, ali ne i eksperimentalne.

- Sva dokumentacija o njima je transparentna te su lijekovi dovoljno istraženi. Struka o njima nema nikakvih upitnika nad glavom - rekla je Nataša.

Međutim, Povjerenstvo HZZO-a u utorak je imalo sjednicu na kojoj je odlučivalo o uvrštavanju Kaftrija, Kalydeca i Orkambija na svoju listu, no nisu dali odobrenje. Ista stvar dogodila se i u svibnju. I tad je Povjerenstvo odbilo uvrstiti lijekove na listu. Iduća sjednica na kojoj će se raspravljati o lijekovima koji bi bili spasonosni za 150 oboljelih od cistične fibroze zakazana je za srpanj.

- Slovenija ima 120 oboljelih, a lijekovi su tamo već odobreni - otkrila je Nataša.

VIDEO: ZA NJU NEMA PREDAJE Janja (3) se hrani na sondu i čeka lijek spasa. Nitko osim nje nema takvu gensku mutaciju

Zaustavlja progresiju

Dodala je da Kaftrio, Kalydeco i Orkambi djeluju na uzrok bolesti, odnosno ispravljaju pogrešku nastalu na proteinu, čime on postaje funkcionalan. Iako ne može oboljelima donijeti potpuno izlječenje, Nataša tvrdi da lijekovi zaustavljaju progresiju bolesti i propadanje organa.

- S Kaftriom se pluća mogu toliko oporaviti da pacijentima koji su bili na listi za transplantaciju više ne treba transplantacija. A onima koji su disali pomoću boce s kisikom više ne treba boca - objasnila je Nataša.

Od HZZO-a je stiglo sljedeće objašnjenje: “Postupak donošenja mišljenja provodi se sukladno odredbama, a dok je postupak u tijeku, HZZO nije u mogućnosti komentirati i predviđati rezultat ishoda u donošenju odluke”. O svemu smo pisali Ministarstvu zdravstva, no do zaključenja broja nisu nam odgovorili.