Povlače lijek koji im život znači: 'Jako sam tužna i razočarana'

Tužna sam, razočarana, malo je reći da se tome nismo nadali... Vijest da Europska agencija za lijekove (EMA) povlači lijek koji nam toliko mnogo znači sve nas je zatekla. I Pavle se pita što ćemo sad? Svjestan je koliko smo se borili kako bismo uopće došli do ovog lijeka, a sad nam ga uzimaju, očajna je Andrea, čijem su sinu Pavlu Ružiću (21) iz Omiša dijagnosticirali Duchenneovu mišićnu distrofiju, rijedak genetski poremećaj.

Oblik je to najprogresivnije mišićne distrofije, koja je posljedica besmislene mutacije distrofin gena, zbog koje njihov organizam ne može proizvoditi distrofin, što vodi u propadanje svih mišića u tijelu.

U Hrvatskoj ima sedam dječaka s navedenom mutacijom gena, koji mogu uzimati skupi lijek Translarnu. Za njega ne postoji generička zamjena, dakle nema drugog lijeka istog ili sličnog djelovanja koji ovi pacijenti mogu uzimati. EMA ga je uvjetno odobrio za korištenje 2014., a sad ga povlači smatrajući da nije dovoljno učinkovit. Ovu odluku još treba potvrditi Europska komisija, no roditelji nemaju mnogo nade da će se nešto promijeniti.

- Da se razumijemo, nitko ne tvrdi da je riječ o čarobnom lijeku od kojeg će oni ozdraviti ili će bolest nestati, ali on znatno povećava kvalitetu života pacijenata i usporava progresiju bolesti. Dakle, produljuje vrijeme, primjerice, do trenutka u kojem će završiti na respiratoru - pojašnjava mama Andrea.

Njezin Pavle među prvima je počeo primati lijek, prije devet godina, dok je još bio u eksperimentalnoj fazi. Pet godina je svaka tri mjeseca putovao u Milano.

- On više ne hoda, ali nije bitan samo taj hod. On sam sjedi, jede, pere zube, sam se kreće u invalidskim kolicima, aktivno se bavi sportom... Trenira boćanje u Boćarskom klubu osoba s invaliditetom Sveti Duje Split, gdje postiže odlične rezultate, kako na državnim tako i na međunarodnim natjecanjima. Gornji dio tijela mu je očuvan, srce i pluća su očuvani... Kad vidite kako druga djeca s tom dijagnozom funkcioniraju u njegovoj dobi, sigurna sam da je on još dobro upravo zbog Translarne - uvjerena je Andrea.

Lijek su u Hrvatskoj odobrili 2019., a prvi ga je iste godine počeo primati 12-godišnji Marijan Rodić iz Cavtata.

- Lijek je skup, to je točno. No, s druge strane, koliko košta dan hodanja? Koliko košta dan slobodnog disanja? Ima li to cijenu - pita se Marijanova mama Mirjana.

Svjesna je da je riječ o rijetkoj bolesti te da navedeni lijek u cijeloj Europi prima 800-tinjak pacijenata, no kaže kako se EMA prilikom procjene fokusirao samo na šestminutni test hoda i zanemario ostale dobrobiti koje pacijenti imaju od spomenutog lijeka.

- Prva se ne mogu složiti s tezom da lijek nije učinkovit. Marijan sad ima 12 godina. Dječaci s njegovom dijagnozom u toj dobi ne hodaju, a Marijan hoda. Čak može hodati uz stepenice. Doduše, uz pomoć i vrlo teško, ali hoda. A starijim dječacima taj lijek omogućuje samostalnost, od toga da mogu sami voziti invalidska kolica do toga da kasnije trebaju uređaje za pomoć pri disanju - pojašnjava nam Mirjana.

Marijan je dijagnozu dobio 2017., a dvije godine kasnije lijek je odobren i u Hrvatskoj. Uspjeli su se izboriti kako bi ga Marijan odmah počeo primati, a sad će ostati bez njega. Pitamo Mirjanu je li Marijan svjestan situacije te što on kaže na sve to.

- On inače ne voli govoriti o tim stvarima. Veseo je i razigran te je sad u osjetljivoj, pretpubertetskoj fazi. Puno propitkuje, zanima ga to. Rekla sam mu kako postoji mogućnost da se lijek povuče, ali da ćemo mi nastaviti raditi sve što je u našoj moći da on i dalje bude dobro. Vidite, on ne uzima samo Translarnu nego ima i druge terapije. Pije kortikosteroide, koji, za razliku od ovog lijeka, djeluju na posljedice a ne na uzrok. Uzima i mnoge dodatke prehrani jer dugotrajno uzimanje kortikosteroida ima razne nuspojave. Puno pliva i to mu pomaže, a ide i na terapijsko jahanje. Dakle, mi roditelji smo itekako svjesni da ovaj lijek nije čarobni štapić koji će sve riješiti - govori Mirjana.

Slušala je izjavu ministra zdravstva Vilija Beroša, koji je kazao da se neće suprotstaviti odluci EMA-e i da se veseli što su mnoga istraživanja u tijeku.

- Voljela bih da dijelim njegov optimizam i da sam i ja vesela, ali dobro znam koliko treba da se neki lijek, osobito za rijetke bolesti, odobri za korištenje. Treba imati na umu da vremena nema jer je riječ o progresivnoj bolesti - napominje.

Iz Hrvatske agencije za lijekove (HALMED) pojašnjavaju kako je povjerenstvo Europske agencije za lijekove "na temelju znanstvene ocjene sveobuhvatnih podataka zaključilo da djelotvornost Translarne u pacijenata s besmislenom mutacijom u distrofin genu nije potvrđena te nije moglo preporučiti obnovu odobrenja za lijek Translarna".

Udruge koje okupljaju oboljele i njihove roditelje na razini cijele Europe pokrenule su i peticiju za podršku pacijentima na stranici Petition · Buy Some Time · Change.org.