Imala tri smrtonosne bolesti. Dobila je revolucionarni lijek. Ozdravila je: 'Ovo je nova era'

Žena (47) koja je više od desetljeća živjela s tri autoimune bolesti opasne po život vratila se gotovo normalnom životu nakon što joj je inovativna stanična terapija "resetirala" poremećeni imunosni sustav. Ovaj slučaj, opisan kao svjetski presedan, nudi novu nadu milijunima ljudi koji se bore s teškim autoimunim stanjima koja ne reagiraju na standardne oblike liječenja, piše Guardian.

Godine borbe i devet neuspješnih tretmana

Prije nego što je prošle godine primila terapiju u Sveučilišnoj bolnici Erlangen u Njemačkoj, pacijentica je isprobala devet različitih režima liječenja, uključujući steroide, imunosupresive i terapije temeljene na protutijelima, no nijedan nije imao trajan učinak. Njezino stanje bilo je toliko teško da je ovisila o svakodnevnim transfuzijama krvi i trajnoj terapiji za razrjeđivanje krvi kako bi preživjela. "Pacijentici više nije preostala nijedna opcija liječenja i ne bi napustila bolnički odjel jer su joj bile potrebne dnevne transfuzije", objasnio je voditelj tima, profesor Fabian Müller.

Patila je od tri teške dijagnoze istovremeno. Primarna bolest bila je autoimuna hemolitička anemija (AIHA), rijedak i po život opasan poremećaj kod kojeg imunosni sustav greškom uništava vlastite crvene krvne stanice. Uz to, dijagnosticirana joj je i imunosna trombocitopenija (ITP), stanje u kojem imunosne stanice napadaju trombocite, ključne za zgrušavanje krvi, što povećava rizik od nekontroliranog krvarenja. Treća bolest, antifosfolipidni sindrom (APS), ima suprotan učinak i drastično povećava rizik od stvaranja štetnih krvnih ugrušaka u arterijama i venama. Sve tri bolesti bile su uzrokovane "odmetnutim" B-limfocitima, stanicama koje inače proizvode protutijela za borbu protiv infekcija, ali su se u njezinom slučaju okrenule protiv vlastitog tijela.

Budući da su sve konvencionalne metode iscrpljene, liječnički tim ponudio joj je terapiju CAR T-stanicama (eng. *Chimeric Antigen Receptor T-cell*), koja se pokazala revolucionarnom u liječenju određenih vrsta raka krvi. Tretman funkcionira kao "živi lijek", a temelji se na preprogramiranju vlastitih stanica pacijenta. Proces započinje izdvajanjem bijelih krvnih stanica i izoliranjem T-stanica, koje su prirodni "lovci" imunosnog sustava zaduženi za uništavanje zaraženih ili abnormalnih stanica.

Liječnici su zatim u laboratoriju genetski modificirali njezine T-stanice kako bi na svojoj površini stvorile posebne receptore (CAR) koji mogu prepoznati protein CD19, specifičan za B-stanice. Te "supernabijene" T-stanice potom su vraćene u njezin krvotok putem jedne infuzije, s misijom da pronađu i unište sve B-stanice, uključujući i one koje su uzrokovale njezine bolesti.

100

"Brzina i dubina oporavka su izvanredne"

Terapija je djelovala iznimno brzo i učinkovito. Samo sedam dana nakon tretmana, pacijentica više nije trebala transfuziju krvi, a deset dana kasnije otpuštena je iz bolnice. Dva tjedna nakon početka liječenja bila je dovoljno snažna za obavljanje svakodnevnih aktivnosti. Liječnici su primijetili da su se sve tri bolesti povukle, što je označilo svjetski presedan i zapanjujuće poboljšanje njezina stanja.

Već 14 mjeseci je u remisiji bez ikakvih lijekova i u velikoj se mjeri vratila normalnom životu. Ključ uspjeha leži u dubokom i trajnom uklanjanju B-stanica. Kada su se B-stanice mjesecima kasnije ponovno počele pojavljivati, bile su zdrave, što znači da nisu zadržale imunosnu memoriju koja je uzrokovala napade na vlastito tijelo.

To sugerira da je terapija doista uspjela "resetirati" njezin imunosni sustav.

Profesor Fabian Müller, koji je vodio tim, istaknuo je da su brzina i dubina odgovora pacijentice bili izvanredni.

​- Liječenje je bilo iznimno efikasno u rješavanju sva tri autoimuna stanja odjednom. Nakon što je bila bolesna više od desetljeća, pacijentica je sada u remisiji bez lijekova i može se vratiti gotovo normalnom životu. Ova terapija značajno joj je poboljšala kvalitetu života - izjavio je Müller.

Iako je riječ o jednom slučaju, rezultati su iznimno obećavajući i otvaraju vrata novoj eri u liječenju teških autoimunih stanja. Znanstvenici vjeruju da bi ranija primjena CAR-T terapije kod pacijenata mogla spriječiti nepovratna oštećenja organa koja nastaju kao posljedica godina neučinkovitog liječenja i dugotrajne upotrebe jakih lijekova.

Pacijentica i dalje ima nešto niži broj bijelih krvnih stanica i blago povišene jetrene enzime, no istraživači vjeruju da je to posljedica dugogodišnjih prethodnih tretmana i preopterećenja željezom zbog brojnih transfuzija, a ne same CAR-T terapije. Potrebna su daljnja klinička ispitivanja kako bi se utvrdila dugotrajnost ove terapije i njezina učinkovitost kod šireg spektra autoimunih bolesti poput lupusa ili sistemske skleroze, no ovaj slučaj predstavlja ključni korak prema personaliziranim i potencijalno izlječivim terapijama.

*uz korištenje AI-ja