Dodaj 24sata među omiljene izvore na Googleu
Prvi rezultati kliničkog ispitivanja pokazali su da jednokratna infuzija eksperimentalne genske terapije, temeljene na tehnologiji CRISPR, može sigurno i značajno smanjiti razine 'lošeg' LDL kolesterola i triglicerida
Znanstvenici su na pragu medicinske revolucije koja bi mogla iz temelja promijeniti liječenje kardiovaskularnih bolesti. Prvi rezultati kliničkog ispitivanja pokazali su da jednokratna infuzija eksperimentalne genske terapije, temeljene na tehnologiji CRISPR, može sigurno i značajno smanjiti razine 'lošeg' LDL kolesterola i triglicerida. Tretman, nazvan CTX310, mogao bi u budućnosti zamijeniti potrebu za svakodnevnim uzimanjem tableta ili mjesečnim injekcijama.
POGLEDAJTE VIDEO:
Pokretanje videa...
01:32
Povišeni kolesterol i trigliceridi predstavljaju globalni zdravstveni problem i ključni su faktori rizika za srčani i moždani udar. Procjenjuje se da samo u Sjedinjenim Američkim Državama više od četvrtine odraslih ima povišen LDL kolesterol, dok otprilike jednak postotak ima visoke trigliceride. Unatoč dostupnosti učinkovitih lijekova poput statina, velik izazov ostaje pridržavanje terapije. Mnogi pacijenti zaboravljaju uzeti lijek ili odustaju od liječenja zbog nuspojava ili jednostavnog zamora.
- Pridržavanje terapije značajan je problem za pacijente. Zapravo, polovica pacijenata koji se liječe lijekovima za snižavanje kolesterola prestane ih uzimati unutar godinu dana - izjavio je dr. Steven Nissen, glavni akademski direktor Instituta za srce, krvožilni sustav i torakalnu kirurgiju na Cleveland Clinic i viši autor studije.
Upravo tu leži potencijalna snaga terapije CTX310. Umjesto doživotnog uzimanja lijekova, pacijentima bi se ponudila jednokratna infuzija s dugotrajnim, potencijalno i trajnim učinkom.
- Iako je još vrlo rano u razvoju, ako buduća ispitivanja nastave pokazivati sigurnost i učinkovitost, ova terapija ima potencijal promijeniti način na koji liječimo poremećaje lipida - rekao je kardiolog dr. Luke Laffin s Cleveland Clinic, prvi autor studije čiji su rezultati objavljeni u časopisu The New England Journal of Medicine.
Terapija CTX310 koristi revolucionarnu tehnologiju CRISPR-Cas9, često nazivanu i 'genetskim škarama', koja omogućuje precizno uređivanje DNK. Tretman se primjenjuje kao intravenska infuzija koja sadrži lipidne nanočestice - sićušne mjehuriće masti koji služe kao dostavno vozilo. Te čestice prenose CRISPR mehanizam izravno u stanice jetre, gdje se odvija glavnina metabolizma kolesterola.
Cilj terapije je gen nazvan ANGPTL3. Taj gen daje upute za proizvodnju istoimenog proteina koji u krvi regulira razine LDL kolesterola i triglicerida. Terapija CTX310 precizno 'reže' DNK unutar tog gena, čime ga trajno isključuje. Ideja nije proizašla iz laboratorija, već iz prirode. Znanstvenici su, naime, uočili da osobe koje su rođene s prirodnom, bezopasnom mutacijom zbog koje im gen ANGPTL3 ne funkcionira, imaju doživotno niske razine kolesterola i triglicerida te značajno manji rizik od razvoja ateroskleroze i srčanih bolesti, bez ikakvih vidljivih štetnih posljedica. Cilj je, dakle, bio replicirati taj prirodni zaštitni mehanizam.
Prva faza kliničkog ispitivanja, provedena na šest lokacija u Australiji, Novom Zelandu i Ujedinjenom Kraljevstvu, obuhvatila je petnaest odraslih pacijenata u dobi od 31 do 68 godina. Svi sudionici imali su visoke razine LDL kolesterola i triglicerida koje nisu uspijevali kontrolirati postojećim lijekovima. Među njima su bili pacijenti s različitim oblicima poremećaja, uključujući rijetku i tešku obiteljsku hiperkolesterolemiju.
Pacijenti su primili jednu infuziju terapije CTX310 u različitim dozama. Rezultati, predstavljeni na znanstvenom skupu Američke udruge za srce (AHA), bili su impresivni. Već unutar dva tjedna nakon tretmana, razine lipida počele su padati, a učinak se zadržao tijekom cijelog perioda praćenja. Kod pacijenata koji su primili najvišu dozu, prosječno smanjenje LDL kolesterola iznosilo je 49 posto (s maksimalnim smanjenjem od 87 posto kod jednog pacijenta), dok su trigliceridi u prosjeku smanjeni za 55 posto (maksimalno 84 posto). Istovremeno, razina ciljanog proteina ANGPTL3 pala je za 73 posto.
- Vidjeti da jedan tretman sigurno snižava i LDL kolesterol i trigliceride je doista bez presedana - komentirao je Stephen J. Nicholls, vodeći istraživač studije i direktor Victorian Heart Institutea na Sveučilištu Monash.
Što se tiče sigurnosti, terapija se pokazala dobrom podnošljivom. Tri sudionika imala su blage reakcije na infuziju, poput bolova u leđima i mučnine, koje su riješene lijekovima. Jedan pacijent, koji je i prije terapije imao povišene jetrene enzime, doživio je njihov privremeni dodatni porast koji se normalizirao unutar nekoliko dana bez potrebe za liječenjem. Nisu zabilježeni nikakvi ozbiljni štetni događaji povezani s terapijom.
Iako su prvi rezultati iznimno ohrabrujući, istraživači pozivaju na oprez. Riječ je o malom broju ispitanika u ranoj fazi ispitivanja. Pacijenti iz ove studije bit će pod nadzorom godinu dana, a prema preporukama regulatornih agencija za sve genske terapije, njihovo zdravstveno stanje pratit će se dodatnih petnaest godina kako bi se osigurala dugoročna sigurnost.
Tvrtka CRISPR Therapeutics, koja je razvila lijek, planira početak druge faze ispitivanja tijekom 2026. godine. Ta će faza uključivati veći broj pacijenata i bit će usmjerena na specifične populacije te dugoročnije ishode. Ako se rezultati potvrde, CTX310 i slične terapije mogle bi označiti početak nove ere u prevenciji kardiovaskularnih bolesti, nudeći rješenje koje ne ovisi o disciplini pacijenta, već o snazi precizne medicine.
24sata © 2026
