Dodaj 24sata među omiljene izvore na Googleu
Roditelji djece oboljele od Duchenneove mišićne distrofije (DMD) pozivaju da Stručno povjerenstvo HZZO-a potrebni medikament stavi na listu lijekova
Lijek givinostat za naše dječake znači sve. Znamo da lijek nije čudo, da ih neće izliječiti, ali usporava napredovanje bolesti i našoj djeci kupuje vrijeme, koje je dragocjeno jer trenutačno nemamo ništa drugo ni bolje.
Ove ili slične riječi ponovit će svaki roditelj dječaka oboljelog od Duchenneove mišićne distrofije (DMD), rijetke genetske bolesti koja uništava mišiće. Njihova jedina nada i želja jest da Stručno povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje stavi taj lijek na listu lijekova, što će oboljelima dati šansu za kvalitetnije djetinjstvo i život.
- Ovo nam je velika nada za njihovo bolje sutra - kazala je Ana Gomboš iz naselja Čakovci pored Vukovara.
Njezin sin Teo (3) aktivan je dječak. Za dijagnozu je doznala početkom prošle godine, a iskreno se nada da će HZZO uvidjeti koliko je za DMD dječake ovaj lijek važan. U Hrvatskoj ima 60 oboljelih dječaka, a lijek bi moglo primati njih 20-ak. Preduvjet jest da su stariji od šest godina i da hodaju. Terapija po djetetu mjesečno stoji između 15.000 i 30.000 eura zato što se dozira po kilaži.
- Teo uživa u vožnjama s djedom na traktoru, veliki je zaljubljenik u poljoprivredne strojeve, veseo je i razigran, pun života. Nadam se da će i nama naša država omogućiti da to što dulje traje. To nam je tračak nade, da naši dečki dulje hodaju i da im se život produlji - rekla je Ana.
Petar Jukić iz Jakšića pored Požege u rujnu će napuniti devet godina, a dijagnoza je stigla prije malo više od četiri godine. Nakon početnog šoka i straha, sad je te emocije zamijenila neizvjesnost. Roditelji znaju da postoji lijek koji bi, prema studijama, odgodio gubitak sposobnosti hodanja za 3,3 godine, ali do njega trenutačno ne mogu.
- Petar je fizički još vrlo dobro, u kontekstu dijagnoze i dobi. On još može trčkarati, ne kao vršnjaci, ali za njegovo stanje to je vrlo dobro. No nikad se ne zna, kad progresija počne, kojim će tempom ići. Za godinu dana može stanje biti jednako današnjem, ali i tri puta lošije. Nama je bitno, dok je Petar dobro, da dobije lijek i ostane u ovakvoj formi što dulje - govori dječakova majka Katarina, koja se nada da će HZZO 14. srpnja donijeti pozitivnu odluku za oboljele dječake.
Kad im se naruše motoričke sposobnosti, to je nepovratno, zato je vrijeme za DMD dječake ključno.
- Za tri-četiri godine možda na tržište dođe mnogo bolji lijek, a ovaj nam je bitan da do tada održava mišićne funkcije - napominje Katarina.
Petar uživa u druženju i igrama s vršnjacima, posebno na rođendanima, Strast mu je slaganje legića, a velika ljubav su mu alati i bilo kakvi radovi oko kuće. Lijek givinostat dostupan je u Sloveniji, BiH, Mađarskoj, Italiji, Austriji, pa Petrova majka očekuje da će biti odobren i kod nas.
U istome mjestu kao Petar živi Benedikt Subotić, dječak koji je dijagnozu rijetke genske bolesti mišića također dobio prije četiri i pol godine. Sve je počelo time da je hodao na prstima, pa je majka željela provjeriti zašto. “Danas se vidi da njegove motoričke funkcije slabe i treba podršku kad se penje stepenicama”, kazala nam je Benediktova majka Monika. On postaje sve svjesniji da je drukčiji od vršnjaka, iako je po naravi vrlo veseo i razigran dječak.
- Nada nam je lijek koji bi usporio napredovanje bolesti, to je za sada jedino na svijetu što našoj djeci može pomoći - nastavlja Monika.
Benedikt, koji je peto dijete u obitelji, svira tamburicu, obožava robotiku, šah, plivanje, druženja s prijateljima, a sve to, kao i duge aktivnosti, produljit će se ako dječaci dobiju šansu. Podsjetimo, 24sata pisala su o Marijanu (14), Joakimu (13), Viti (9) i Donatu (8) te o Gabrijelu (8), kao i o mnogobrojnoj podršci koju su dobili u borbi za terapiju.
Svaki dan samostalnog hoda za djecu, ali i za njihove roditelje, iznimno je važan. Marijan Rodić (14) iz Cavtata, iako je u njegovoj dobi to neuobičajeno, još hoda.
- Primao je terapiju Translarna, ali ona je od siječnja postala nedostupna u EU jer je proglašena neučinkovitom. U nepunih pola godine, od kada ne prima terapiju, dosta je fizički oslabio. On je svjestan svega, a neki dan mi je rekao: ‘Da barem mogu hodati kao što sam prošle godine u ovo vrijeme’ - kazala nam je ranije njegova majka Marijana.
Marijan prati sve sportove, voli plivati, jahati, živa je duha, no njegova majka napomenula je kako lijek nije važan samo za hod nego i svaki pokret, ali i za održavanje srca, pluća.
Svakim danom sve više fizički slabi i Joakim Košta (13) iz Zadra, a roditeljima nije ništa teže nego gledati to znajući da postoji lijek koji bi to mogao zaustaviti. Kao većina dječaka njegove dobi, Joakim voli igrati igrice, ali i slagati lego kocke.
- Zbog fizičkog stanja on ne može sudjelovati u raznim aktivnostima kao njegovi vršnjaci, ne može na igralište niti u dvorište na igru s drugima, ali zbog njega i njegova samopouzdanja važno je da se produlji vrijeme u kojem će biti koliko-toliko samostalan - kazala je dječakova majka Vesna Ukić Košta.
Roditelji se nadaju da će oboljeli ubrzo dobiti lijek, koji bi odgodio trenutak u kojem bi djeca završila u invalidskim kolicima.
Vito Škara (9) iz Sv. Petra pored Zadra za sada je fizički u dobrom stanju, ali bez pravodobne terapije može izgubiti vrlo brzo sposobnost hoda.
- Nikad ne znamo što za oboljele donosi sutra, a lijek givinostat predstavlja nam novu mogućnost. Za moju obitelj to nije samo lijek nego nada da će naše dijete dulje ostati na nogama, zadržati neku samostalnost i imati kvalitetnije djetinjstvo - kazala je dječakova majka Anja.
Vito voli nogomet, a njegova životna dob za roditelje znači i više pitanja na koja trebaju dati odgovore.
- Volio bi igrati i pita zašto ne može. Unatoč bolesti on pokušava biti što aktivniji, želi biti ukorak sa svojom braćom, koliko god može. Stvarno se trudi, a kad vidi da više ne može, onda odustane i okrene se nekoj drugoj igri. Mi ne tražimo nikakve privilegije, tražimo priliku za terapiju i da naša djeca imaju dostupnu medicinsku skrb koja može usporiti tijek bolesti - poručila je Vitina majka.
Donat Vučković (8) također u posljednje vrijeme ima sve više pitanja, a i njegova majka Tina trebala mu je objasniti zašto on ne može trčati, igrati graničara, nogomet, košarku. Iako uvijek nasmijan i društven, i Donat sve više shvaća da je drukčiji od vršnjaka.
- Ovim lijekom važno je zadržati trenutačno stanje. Djeca bi njime dobila dulji period hodanja jer se mišić sporije troši, čuva se srce. Kao svakom roditelju, važno mi je da mi dijete što dulje hoda. Jer kad završe u invalidskim kolicima, dolaze i druge komplikacije - kazala je Donatova majka Tina, koja je ujedno predsjednica Udruge DMD Hrvatska.
Jedan od oboljelih koji bi mogao primiti lijek je i Gabrijel Kiseljak (8), koji živi blizu Krapine. Dijagnoza mu je postavljena dva mjeseca prije napunjene druge godine.
- Gabrijel je koristio Translarnu, lijek koji je početkom ove godine ukinut jer je proglašen neučinkovitim. Otkad nije na toj terapiji, primijetila sam kako se teže penje stepenicama. Vidi se da bolest napreduje - rekla je Gabrijelova majka.
Kazala je kako njezin sin najviše voli šetati, a voljela bi da što dulje može u tome uživati. U zadnje vrijeme više ga bole mišići, pa se majka nada pozitivnoj odluci HZZO-a. Duchenneova mišićna distrofija (DMD) najčešća je nasljedna bolest mišića, pogađa gotovo isključivo dječake, i to jednog na svakih 3500 novorođenih, a djevojčice su uglavnom samo prenositeljice gena bez simptoma. Prvi simptomi bolesti javljaju se između druge i šeste godine života u vidu otežanog ustajanja i gegajućeg hoda zbog slabosti mišića natkoljenica i zdjelice, a atrofija postupno sve više zahvaća i mišiće ruku i trupa. Do adolescencije oboljeli gube sposobnost samostalnog hoda. Bolest neumoljivo napreduje, pa mišići svake godine u prosjeku gube oko dva posto svoje snage, a slabost se s nogu postupno širi na ruke i trup. Nakon 12. godine života funkcija pluća godišnje pada za od 6 do 10,7 posto. Napretkom medicine produljen je očekivani životni vijek, koji je porastao na 25-30 godina. Osim spomenutog lijeka, koji usporava razvoj bolesti, drugog lijeka za ovu bolest nema. Zato je on za djecu i njihove roditelje jedina nada.
24sata © 2026
