Lovro i Dorijan boluju od spinalne mišićne atrofije, a njihove majke otkrile su nam kako su im otkrili bolest, ali i kakve su im nade za budućnost nakon što su ušli u najuži krug za skupocjeni lijek...
MAJKE OBOLJELIH DJEČAKA:
Jedna doza košta 15 mil. kn: 'Ovaj lijek za nas znači život'
Dječaci Lovro i Dorijan među četvero su djece iz Hrvatske koji zadovoljavaju kriterije Novartisa, američke farmaceutske tvrtke koja je odlučila odnirati 100 doza lijeka Zolgensma. Jedna doza košta 15 milijuna kuna, a djeca koja će ga dobiti biti će izabrana putem svojevrsne - lutrije.
Pogledajte video:
Pokretanje videa...
01:29
Svaka dva tjedna izvlače po četvero djece do dvije godine koji boluju od spinalne mišićne atrofije tipa 1. Oni najsretniji dobit će besplatno lijek, koji se prima samo jednom u životu. Rezultati su se do sada pokazali izvrsnima.
Ovaj lijek za nas znači život. Novu priliku, kaže nam Marina Magdić (32) iz Zagreba, čiji sin Lovro ima deset mjeseci. Na prvi pogled Lovro je nasmijana beba, koja naveliko šarmira i maše veselo rukicama. No Lovro boluje od SMA, bolesti za koju niti jedan roditelj nije spreman.
- Primijetila sam da nije aktivan s rukicama kao prije. Nogicama više nije ni micao. Imao je tada dva mjeseca i požalila sam se pedijatrici. Trebao je već živahno mrdati nogicama u tom periodu, a on je bio sve samo ne živahan. On je izgubio sve primarne reflekse. Nestali su. Imali smo veliku sreću jer nas je pedijatrica odmah poslala na Rebro – priča nam majka Marina kako je doznala tešku dijagnozu.
Bolest otkrili s dva mjeseca
Slično je doživjela i Ines Puceković (38) iz Velike Gorice sa sinom Dorijanom, koji ima godinu i sedam mjeseci.
- S dva mjeseca primijetila sam da je prestao pomicati rukice i nogice, no s gutanjem i disanjem nije imao problema. Uopće nije pomicao udove. Cijelo sam vrijeme razmišljala je li to uopće radio, treba li postupno. Prvo mi je dijete, pa sam svakog ispitivala kad će početi, a svi su mi govorili: ‘Ma bude’. No osjećala sam da nešto ne štima - priča nam Ines.
Ove dvije hrabre majke danas su velike prijateljice. Kažu da su u istoj nevolji i najbolje se razumiju. Jedna za drugu su dan i noć. Marina je na Badnjak doznala da njezin Lovro ima priliku biti jedno od 100 djece na svijetu i dobiti skupi ali spasonosni lijek. Ines je za to doznala prije mjesec dana. I Lovro i Dorijan primaju već lijekove koji su dostupi u Hrvatskoj, a s obzirom na to da Amerikanci u terapiji sa Zolgensmom primaju i Spinrazu i Risdplam, za ovu dječicu to je samo pozitivna stvar.
Pogledajte video vijesti:
Pokretanje videa...
01:07
- Saznati da vam je dijete tako bolesno nešto je strašno - priča nam kroz suze majka Marina. No kaže da se trude razmišljati samo pozitivno jer i Spinraza pokazuje rezultate.
- Lovro je prije deset dana primio petu dozu. Pomaci se uvide brzo i vrlo smo zahvalni na tom lijeku. Od toga da rukicama nije mogao pomaknuti, a sad pokreće i ruke i noge. Puno vježbamo. Uz fizikalnu terapiju i lijek pomaci su veliki - kaže nam Marina.
Ines je za lutriju doznala na Instagramu.
- Za novu priliku doznala sam prije mjesec dana. Pročitala sam na Instagramu da će krenuti ta lutrija. Kako svaka dva mjeseca idemo na Rebro na kontrolu, doktorica me obavijestila i rekla što sve treba. Imali smo dva dana za odluku - kaže Ines i priznaje da je ona ipak dvojila.
- Dvojila sam zbog zbog nuspojava. Veoma utječe na jetru. Ne znam kakve lijekove primaju klinci vani, no non-stop idu na kontrole i primaju dalje lijekove, a svaki lijek nosi svoje. Da mi je mjesec dana prije toga netko ponudio, bila bih u stanju sakupljati novac. No na kraju smo se prijavili - kaže Ines.
'Lutrija' od 210 milijuna dolara
Zolgensmu proizvodi farmaceutska tvrtka Novartis, koja je i organizirala ovu zdravstvenu lutriju vrijednu ukupno 210 milijuna dolara.
Zolgensma liječi tešku nasljednu neuromuskulaturnu bolest koja ima progresivan karakter - spinalnu mišićnu atrofiju (SMA). Više od dvije godine udruga Kolibrići, koja okuplja roditelje i oboljele od SMA, borila se da svi oboljeli imaju pravo na Spinrazu, lijek čija doza košta oko 600.000 kuna. Za razliku od Zolgensme, Spinraza se mora primati svaka četiri mjeseca, dok god se pokazuje da djeluje. O njima smo upravo u 24sata prvi pisali i pomagali im u nastojanju da im HZZO omogući liječenje.
Svi imaju jednake šanse
Tvrtka AveXis, koju je kupio Novartis, još odlučuje o načinu distribucije ovog lijeka, pa su tako odlučili 100 doza Zolgensme donirati malim pacijentima diljem svijeta. Tih 100 doza je svojevrsni “višak” u odnosu na potrebe koje za taj lijek postoje u SAD-u, gdje je za sada lijek jedino i registriran. No svjetske potrebe su puno veće od 100 doza, pa su odlučili na principu lutrije, odnosno globalnog milosrdnog davanja lijeka, oboljelima dati jednaku priliku da ugrabe ljekovitu sreću. Time se nisu željeli dovesti u situaciju da ih netko proziva kako favoriziraju neko dijete. Postoje primarni uvjeti za ulazak u ovaj bubanj, kao što je dob djeteta, koja ne smije prelaziti dvije godine. Iz Hrvatske će sreću okušati četiri mala pacijenta. Svi oni zadovoljavaju kriterije za lutriju, ali zadnju riječ ipak donosi Novartis. Mališani se, inače, u Hrvatskoj liječe jednim od dva postojeća lijeka, Spinrazom i Risdplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za liječenje Zolgensmom.
Lijek 'ispravlja krivi gen'
Zolgensma je inače genska terapija koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za “ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac za ovu bolest. Registracija ovog lijeka u Europi očekuje se u srpnju. Navodno bi cijena lijeka u Europi trebala biti do 12 milijuna kuna. U Americi ovaj način dodjele ili osvajanja lijekova nije stran jer na istom principu znaju dodjeljivati dozvole za rad i boravak.
Stručnjaci naglašavaju kako ovaj lijek najbolje djeluje kad ga dobiju djeca u prvih šest mjeseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena prije simptoma bolesti. Ističu kako se u tom slučaju, ako se primi lijek, bolest ne bi razvila. Naime, lijek kao nositelj gena koristi adenovirus.
Majke donose teške odluke
Problem za njegovu učinkovitost bio bi da je pacijent prije uzimanja lijeka prebolio neki adenovirus, što bi značilo da je razvio antitijela, odnosno da bi organizam mogao “neutralizirati” svojim imunološkim sustavom adenovirus koji nosi gen. U tom slučaju gen ne bi mogao stići tamo gdje treba pa ne bi bio učinkovit. Upravo to će se ispitivati u određivanju je li neki pacijent podoban ili nije za ovu vrstu liječenja.
Očekuje se da se u budućnosti vidjeti može li se prije liječenja Zolgensmom nakratko “ubiti” imunološki sustav i tako dozvoliti da lijek dođe na pravo mjesto. Na to će se moći odgovoriti tek nakon dodatnih kliničkih ispitivanja. Osim s lijekovima kod ovakvih bolesti, kažu nam majke, problem je što im nitko ne zna reći što i kako trebaju vježbati s djecom.
- Oprečna su mišljenja o terapijama i mi roditelji konstantno trebamo donositi vrlo važne odluke, što je iznimno teško - rekle su majke.
Njihov je najveći san da im sinovi jednog dana samostalno hodaju. Sad s neizvjesnošću čekaju izvlačenje životne lutrije.
'Svi imaju jednaku priliku za ovaj lijek'
Ana Alapić, predsjednica Udruge Kolibrići, više od dvije godine borila se da svi oboljeli u Hrvatskoj imaju pravo na Spinrazu. Borit će se i za sve nove lijekove koji dolaze.
U Hrvatskoj imamo svega četvero djece koja zadovoljavaju kriterije ove lutrije, a to je da su mlađa od dvije godine ili lakša od 15 kilograma, da imaju SMA tip 1 i da nisu na respiratoru. Ovdje je riječ o lijeku koji nije dobio odobrenje za europsko tržište pa su time htjeli preduhitriti ovu zapreku.
Govori nam to predsjednica Udruge Kolibrići Ana Alapić, koja brine o pravima pacijenata oboljelih od SMA.
- Savjetodavno povjerenstvo američke savezne uprave za hranu i lijekove (FDA) dalo je odobrenje da lijek prime i djeca na području Europe jer treba proći barem pola godine da Europska agencija za lijekove odobri lijek za naše tržište. Dakle, ovim su preskočili stepenicu kako bi i naša djeca imala priliku za liječenje - kaže Ana koja i ima sina Matu (10) sa SMA.
Mate je na respiratoru, ali je nakon velike borbe, s drugim pacijentima, uspio dobiti Spinrazu i odlično napreduje.
- Mate je sve bolje i bolje naočigled. Od djeteta koje je bilo nepokretno i samo nazadovalo, bolest je zaustavljena, a uz to još napreduje. Kad smo počeli s liječenjem imao je samo jedan od 64 boda, a nakon Spinraze ima 6 od 64 boda po kojima se vrednuju učinkovitost i napredak - pojasnila je Ana. Dodaje kako su za “zdravstvenu lutriju” liječnici KBC-a dobili poziv.
- Izravno je farmaceutska tvrtka njih kontaktirala te su oni obavijestili roditelje i pitali za pristanak te popunili formulare. Inače, sve farmaceutske tvrtke u prvoj fazi ispitivanja dijele besplatno određenu količinu lijekova - dodaje Ana. Ne zna koliko je djece u svijetu ušlo u ovaj bubanj.
- U životu je sve lutrija pa tako nas ni ova ne treba čuditi. Zamislite da su Hrvatskoj dodijelili jednu dozu. Kako bi liječnici odlučili kojem će je djetetu dati? Ovo je jedini način da se svima pruži jednaka prilika - kaže Ana. Amerikanci su otišli korak dalje pa kombiniraju Zolgensmu sa Spinrazom. “Pokazalo se da je ta kombinacija jako učinkovita”, zaključila je Ana.
Jedna doza ovog lijeka traje cijeli život
Zolgensma liječi tešku nasljednu neuromuskulaturnu bolest koja ima progresivni karakter - spinalnu mišićnu atrofiju (SMA). Riječ je o genskoj terapiji koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za ‘ispravljanje’ gena SMA I, čija je ‘neispravnost’ glavni krivac za ovu bolest. Lijek još nije registriran u Europi, a zahvaljujući ovoj lutriji moći će ga primiti i djeca s ovog kraja svijeta.
Sve što je bitno, na dohvat ruke
Skini aplikaciju za najbolje iskustvo portala. Čitaj, komentiraj i budi uvijek u toku s najnovijim vijestima.
Odaberi temu koju želiš pratiti
Primaj sve nove vijesti o temi i budi u tijeku
