News

Komentari 35

Nova nada: Na vidiku je još bolji lijek za nepokretnu djecu

Nova nada: Na vidiku je još bolji lijek za nepokretnu djecu

Još jedna alternativa Spinrazi je lijek Zolgensma. Unosi se jednokratno, a učinak bi trebao biti doživotan. Mnogima Zolgensma može pomoći, ali stoji 15 milijuna kuna po oboljelom

U kliničkoj studiji tvrtke Roche, u kojoj se ispituje učinkovitost lijeka Risdiplam, u Hrvatskoj se liječi 12 pacijenata sa SMA. Risdiplam je jednostavniji za uzimanje jer se pije u tekućini, dakle pacijenti ne moraju kao do sada biti hospitalizirani. 

Takvom načinu liječenja nadaju se svi koji primaju Spinrazu, jer iako spasonosna i vrlo učinkovita, ima i svoje mane.

Jedna od njih je bolan postupak primanja tog lijeka. 

Pogledajte video: Ispovijesti roditelja o novom lijeku 'To je čudo!'

Početko iduće godine u EU, a onda i kod nas

Prema riječima Ane Alapić, bivše predsjednice udruge Kolibrići, Agencija za hranu i lijekove SAD-a ovih dana dala je odobrenje za Risdiplam za sve tipove te se početkom iduće godine očekuje da će terapija biti odobrena i u EU, a onda i u Hrvatskoj.

Mnogima bi to moglo okončati mučni postupak primanja Spinraze.

'Jako je bolno'

- Spinraza se daje u kralježnicu, punkcijom se vadi pet mililitara likvora i umjesto tih pet mililitara dodaje se Spinraza. To je dosta bolno, a dolazimo dan ranije radi nalaza pa idući dan primamo lijek i jedan dan nakon lijeka ponovimo nalaze - objasnila je Ivona Matijević, mama male Tee (3), koja boluje od SMA. 

I Kristina Horžić (27), koja prima Spinrazu, priznala nam je kako jedva čeka da spasonosni lijek počne primati oralno. 

- Za mene je postupak primanja Spinraze jako bolan. Ne dobiva se anestezija i nije ugodno. Još se sve može podnijeti kad vas uspiju piknuti isprva, ali kad im to pođe za rukom tek nakon nekoliko pokušaja, vjerujte mi, nije lako. Zato sanjam o ovoj puno pogodnijoj varijanti u obliku sirupa - priznala je Kristina. 

Još jedna alternativa Spinrazi je genska terapija.

Radi se o lijeku Zolgensma. Lijek koristi virus kako bi u stanice pacijenta donio normalan oblik gena. Unosi se jednokratno, a učinak bi trebao biti doživotan. Mnogima potrebitima lijek Zolgensma može pomoći, ali stoji 15 milijuna kuna po oboljelom. 

Najskuplji lijek na svijetu

Zolgensma je, osim što je najskuplji lijek na svijetu, odobren jedino u SAD-u.

Proizvođač tog lijeka je švicarski farmaceutski div Novartis. 

- Zolgensma u Hrvatskoj još ne prima nitko, ali teoretski postoje četiri kandidata - rekla je Alapić. 

Ipak, poznato je da svaki lijek najbolje pomaže ako se počne uzimati na vrijeme.

Nina Barišić, specijalistica pedijatrije u KBC-u Zagreb, potvrdila je da se u Hrvatskoj do kraja ove godine planira uvesti novorođenački probir ili screening, što je preduvjet za najraniju primjenu terapije kod oboljelih od spinalne mišićne atrofije.

Pravovremeno otkrivanje znači sprečavanje trajnog invaliditeta, a često i smrtnog ishoda.

Najčitaniji članci