Nova nada: Na vidiku je još bolji lijek za nepokretnu djecu

U kliničkoj studiji tvrtke Roche, u kojoj se ispituje učinkovitost lijeka Risdiplam, u Hrvatskoj se liječi 12 pacijenata sa SMA. Risdiplam je jednostavniji za uzimanje jer se pije u tekućini, dakle pacijenti ne moraju kao do sada biti hospitalizirani. 

Takvom načinu liječenja nadaju se svi koji primaju Spinrazu, jer iako spasonosna i vrlo učinkovita, ima i svoje mane.

Jedna od njih je bolan postupak primanja tog lijeka. 

Pogledajte video: Ispovijesti roditelja o novom lijeku 'To je čudo!'

Pokretanje videa...

01:21

Mate Alepić | Video: 24sata/pixsell

Početko iduće godine u EU, a onda i kod nas

Prema riječima Ane Alapić, bivše predsjednice udruge Kolibrići, Agencija za hranu i lijekove SAD-a ovih dana dala je odobrenje za Risdiplam za sve tipove te se početkom iduće godine očekuje da će terapija biti odobrena i u EU, a onda i u Hrvatskoj.

Mnogima bi to moglo okončati mučni postupak primanja Spinraze.

ISPOVIJESTI RODITELJA: 'Spinraza nas je spasila, nismo ni sanjali da će nam biti ovako'

'Jako je bolno'

- Spinraza se daje u kralježnicu, punkcijom se vadi pet mililitara likvora i umjesto tih pet mililitara dodaje se Spinraza. To je dosta bolno, a dolazimo dan ranije radi nalaza pa idući dan primamo lijek i jedan dan nakon lijeka ponovimo nalaze - objasnila je Ivona Matijević, mama male Tee (3), koja boluje od SMA. 

I Kristina Horžić (27), koja prima Spinrazu, priznala nam je kako jedva čeka da spasonosni lijek počne primati oralno. 

- Za mene je postupak primanja Spinraze jako bolan. Ne dobiva se anestezija i nije ugodno. Još se sve može podnijeti kad vas uspiju piknuti isprva, ali kad im to pođe za rukom tek nakon nekoliko pokušaja, vjerujte mi, nije lako. Zato sanjam o ovoj puno pogodnijoj varijanti u obliku sirupa - priznala je Kristina. 

Još jedna alternativa Spinrazi je genska terapija.

Radi se o lijeku Zolgensma. Lijek koristi virus kako bi u stanice pacijenta donio normalan oblik gena. Unosi se jednokratno, a učinak bi trebao biti doživotan. Mnogima potrebitima lijek Zolgensma može pomoći, ali stoji 15 milijuna kuna po oboljelom. 

TO JE SNAGA Majka hrabrost: U borbi za kćer i sama je oboljela od karcinoma

Najskuplji lijek na svijetu

Zolgensma je, osim što je najskuplji lijek na svijetu, odobren jedino u SAD-u.

Proizvođač tog lijeka je švicarski farmaceutski div Novartis. 

- Zolgensma u Hrvatskoj još ne prima nitko, ali teoretski postoje četiri kandidata - rekla je Alapić. 

Ipak, poznato je da svaki lijek najbolje pomaže ako se počne uzimati na vrijeme.

Nina Barišić, specijalistica pedijatrije u KBC-u Zagreb, potvrdila je da se u Hrvatskoj do kraja ove godine planira uvesti novorođenački probir ili screening, što je preduvjet za najraniju primjenu terapije kod oboljelih od spinalne mišićne atrofije.

Pravovremeno otkrivanje znači sprečavanje trajnog invaliditeta, a često i smrtnog ishoda.