Dodaj 24sata među omiljene izvore na Googleu
Oboljelima od Duchenneove mišićne distrofije lijek može produljiti djetinjstvo. Čekaju hoće li ga HZZO odobriti. Podršku dječacima dao i Dominik Livaković
Dok dječaci oboljeli Duchenneove mišićne distrofije (DMD) i njihovi roditelji čekaju sredinu srpnja, kad Stručno povjerenstvo treba odlučiti hoće li na listu lijekova staviti lijek givinostat, koji usporava napredovanje bolesti i omogućava hodanje, obiteljima u borbi za terapiju stižu mnogobrojne poruke potpore. Oboljele dječake, koji su zaljubljenici u nogomet, ali i njihove roditelje, posebno je oduševila videoporuka koju im je poslao golman "vatrenih" Dominik Livaković.
- Dragi Donat, šaljem ti veliku podršku. Svi smo uz tebe i sve DMD dječake. Imajte puno snage, vjere i hrabrosti i znajte da niste sami - poručio je Livaković u videoporuci, koju je Udruga DMD Hrvatska podijelila na društvenim mrežama.
Podsjetimo, 24sata objavila su priče Marijana, Joakima, Vite i Donata te njihovih roditelja, koji poručuju kako ne traže privilegije nego šansu i terapiju za svoju djecu. "Lijek nade" za dječake ne znači da će ozdraviti nego će im pomoći zaustaviti napredovanje bolesti i dati priliku za kvalitetniji život i djetinjstvo. Bude li odobren, moći će ga primiti oboljeli stariji od šest godina, uz glavni uvjet - da još hodaju. Njih je u Hrvatskoj trenutačno 20-ak od ukupno 60 dječaka koji boluju od ove rijetke genetske bolesti koja uništava mišiće. Lijek se dozira po kilaži, a terapija po djetetu mjesečno iznosi između 15.000 i 30.000 eura. Uvrštavanje na listu lijekova znači dostupnost oboljelima. Prema studijama, givinostat usporava progresiju bolesti na 3,3 godine, a lijek je dostupan oboljelima u svim zemljama u našem okruženju: Sloveniji, BiH, Mađarskoj, Italiji, Austriji. Podrška u borbi za terapiju stigla im je i iz Umaga od Danijela Jakaca (11) i njegove majke Frederice.
- Prije malo više od godinu dana, kad se počelo pričati o tom lijeku, nadali smo se da će to biti to. Međutim, kako se sve odugovlači, ne samo u Hrvatskoj, i Danijel je prestao hodati. Prije pola godine završio je u kolicima. Nadamo se da će lijek odobriti i želimo svu sreću dječacima koji ispunjavaju uvjete, da će ga dobiti što prije i da će što dulje ostati na nogama. Vrijeme je za ovu bolest najvažnije - kazala je Frederica.
Njezinu sinu bolest su dijagnosticirali u dobi od godinu i pol. Dok je bio beba od tri-četiri mjeseca, primijetila je da nešto nije u redu jer nije držao glavicu kao ostale bebe. Krenuli su na fizikalnu pa onda i na daljnju obradu u bolnicu, a potom je stigla dijagnoza. Tad je počela njihova borba, jednaka onoj kroz kakvu prolaze svi oboljeli od DMD-a. No kad život zatvori jedna vrata, otvore se druga. Frederica se s Danijelom upravo vratila iz Padove. U Italiji je otvorena studija za givinostat za nehodajuću djecu i nada se da će njezin sin biti jedan od kandidata.
- Nakon što se utvrdilo da lijek dobro djeluje na donje ekstremitete kako bi se produljio vijek hodanja, Italija je odlučila otvoriti studiju za givinostat za nehodajuću djecu koja imaju između 9 i 18 godina, a sve kako bi se što dulje održali mišići gornjeg dijela tijela. Obavili smo prvi razgovor i pregled, čekaju nas još dva-tri, a potom će odlučiti je li Danijel kandidat za ulazak u studiju ili ne - navodi Frederica. Uspije li, studija će trajati godinu i pol.
- Gubitak hoda samo je dio tijeka bolesti, a to je prvo što se vidi. Nadam se da ćemo uspjeti. Padova nam nije tako daleko. Rečeno nam je da će se raspitati, ali da bi troškovi studije trebali biti pokriveni, no bez obzira na sve, od troškova do kilometara, svaki roditelj spreman je učiniti apsolutno sve za šansu svog djeteta. Bude li sve u redu, trebali bismo tijekom 18 mjeseci 14 puta ići u Padovu i jedanput u Bergamo - navela je Frederica.
Duchenneova mišićna distrofija (DMD) najčešća je nasljedna bolest mišića, pogađa gotovo isključivo dječake, i to jednog na svakih 3500 novorođenih, a djevojčice su uglavnom samo prenositeljice gena bez simptoma. Prvi simptomi bolesti javljaju se između druge i šeste godine života u vidu otežanog ustajanja i gegajućeg hoda zbog slabosti mišića natkoljenica i zdjelice, a atrofija postupno sve više zahvaća i mišiće ruku i trupa. Do adolescencije oboljeli gube sposobnost samostalnog hoda. Bolest neumoljivo napreduje, pa mišići svake godine u prosjeku gube oko dva posto svoje snage, a slabost se s nogu postupno širi na ruke i trup. Nakon 12. godine života funkcija pluća godišnje pada za od 6 do 10,7 posto. Osim spomenutog lijeka, koji usporava razvoj bolesti, drugog lijeka za ovu bolest nema.
24sata © 2026
