Dodaj 24sata među omiljene izvore na Googleu
Stjepan (32) je najstariji oboljeli od Duchenneove mišićne distrofije. On i Pavao (23) žele da se odobri lijek za hodajuće dječake. HZZO bi odluku trebao donijeti 14. srpnja. 'Naši dječaci više nemaju vremena čekati'
Mama, moli se da dječaci dobiju lijek givinostat i da im pomogne, vidiš što smo mi prošli, riječi su to Stjepana Matijaševića (32), najstarijeg oboljelog od Duchenneove mišićne distrofije (DMD) u Hrvatskoj nakon što je čuo za borbu za terapiju DMD dječaka i njihovih obitelji. Naime, obitelji oboljelih apeliraju na Stručno povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO) da spomenuti lijek uvrsti na listu lijekova kako bi bio dostupan za oboljele kojima je on jedina nada. HZZO bi odluku trebao donijeti 14. srpnja. Duchenneova mišićna distrofija rijetka je genetska bolest koja uništava mišiće, a lijek givinostat usporava njezino napredovanje, čime oboljeli "kupuju vrijeme hodanja", a u budućnosti i života. U Hrvatskoj od 60 oboljelih, lijek bi moglo primati njih 20-ak, jer preduvjet jest da su stariji od šest godina i da hodaju.
POGLEDAJTE VIDEO:
Pokretanje videa...
VIDEO
- Ne želimo da ni jedan dječak i roditelji dođu u našu situaciju jer bolest je izuzetno teška - počela je priču Stjepanova majka Đurđica.
Njezinu sinu bolest je dijagnosticirana nakon treće godine. Među prvima je koji je kao terapiju dobio kortikosteroide jer je to bila jedina mogućnost.
- Stjepan je hodao do 16. godine, gegajući, ali je hodao. Tad je dobio upalu pluća. Bio je kritično i u bolnici je proveo tri mjeseca. Kad je upala konačno prošla, više nije uspio stati na noge. Tad je sjeo u kolica, a mišići trupa i ruku su jako brzo počeli propadati - priča nam Đurđica.
Nakon osnovne škole, unatoč bolesti, Stjepan je bio jako aktivan. On je borac i jako veliki pozitivac. Zaljubio se u boćanje, a od 2009. do 2016. na natjecanjima osvojio ukupno 62 medalje u Hrvatskoj, ali i inozemstvu, od Poljske, Češke, pa do Slovačke i Slovenije. Bio je devet godina prvak boćanja za osobe s invaliditetom u kategoriji BC4 i zadnje tri godine u BC3 s rampom.
- Boćanje je bilo njegovo životno veselje - govori nam njegova majka.
Stjepan je do 20. godine mogao uzeti čašu i popiti vode ili rukom prinijeti kruh do usta. Onda je i to prestalo. Mišići vrata više nisu mogli držati glavu pa je dobio potporu. Uslijedile su komplikacije bolesti, pa je dobio sondu za hranjenje i aparat za disanje, bez kojega trenutačno ne može. Njegova muskulatura tijela je trenutačno jako slaba, opisuje nam majka Đurđica.
- Duchenneova mišićna distrofija ne uzima samo sposobnost hoda, nego uzima i mišiće ruku, vrata... Stjepan je prošao stvarno težak put i ne želimo da ni jedan dječak ni njihovi roditelji prolaze ovo. Ako im taj lijek išta može pomoći, da uspori progresiju bolesti, želimo od srca da ga dobiju. Za njih je svaki dan bitan - rekla je Đurđica.
Trenutačno jedino što oboljeli mogu primati su kortikosteroidi. Do početka godine bio je dostupan lijek Translarna, ali je on ukinut na razini Europske unije jer je proglašen neučinkovitim. Stjepan zbog stanja nije mogao uzimati navedeni lijek. Pavao Ružić (23) sa Stjepanom dijeli istu strast, a to je boćanje.
- Dijagnoza ove rijetke genske bolesti stigla je nakon njegove šeste godine. Do tada je sve bilo normalno, a onda je počela nespretnost, teško se dizao s poda.... Primijetila sam kao majka da odskače od vršnjaka - rekla je majka Andrea i dodala: "Unatoč bolesti koja je teška, progresivna i izazovna, našao je sebe u boćanju. Natjecao se u kategoriji BC4, u kojoj se igra rukom, dok ima snage. Posljednjih godinu i pol se prebacio na drugu kategoriju, BC3 s rampom, i u njoj je jako dobar - navodi njegova majka Andrea.
Prvak je Hrvatske, a nada se da će obraniti naslov. Na svjetskom natjecanju u Finskoj u debitantskom nastupu za reprezentaciju zaustavljen je u četvrtfinalu, a u igri parova s kolegicom završio je četvrti. Čeka ga natjecanje u Poljskoj u kolovozu i rujnu u Češkoj. Pavao je bio jedan od DMD dječaka koji je uzimao Translarnu, a s deset godina prošao je i kliničko istraživanje za taj lijek. Kad je ukinut, to nam je bio šok, napominje majka. Pavao je u invalidskim kolicima završio s 13 godina.
- Mi od lijeka givinostat, nažalost, nemamo koristi jer ne ulazimo u kriterije za odobrenje. No želimo drugim dječacima svu sreću. Nikad se ne zna. Pokaže li se dobar, možda se otvori prostor i za nas ostale - poručila je Andrea.
Prema studijama, givinostat usporava progresiju bolesti na 3,3 godine. Svaki dan samostalnog hoda za djecu, ali i roditelje, iznimno je važan. Lijek se dozira po kilaži, a terapija po djetetu mjesečno iznosi između 15.000 i 30.000 eura. Prema rješenju HALMED-a, najviša dopuštena cijena pakiranja lijeka Duvyzat od 140 mililitara u Hrvatskoj iznosi 19.321,87 eura. U DMD Hrvatska kažu da su djetetu od 40-ak kilograma potrebne oko dvije takve bočice mjesečno, a trajanje terapije procjenjuje nadležni neuropedijatar. Lijek givinostat za DMD dječake znači sve. Roditelji su svjesni da on nije čudo i da ih neće izliječiti, ali usporava napredovanje bolesti i dječacima kupuje vrijeme, koje je dragocjeno jer trenutačno nemaju ništa bolje. "Lijek nade" za njih znači priliku za kvalitetniji život i djetinjstvo. Situacija je alarmantna jer je za četvoricu dječaka stanje kritično. Ako terapija ne stigne odmah, progresija bolesti će ih trajno prikovati za kolica. Dok su naši susjedi u Sloveniji, Italiji, Mađarskoj te Bosni i Hercegovini ovaj lijek već osigurali svojoj djeci, u Hrvatskoj dječaci i njihove obitelji čekaju oluku HZZO-a.
- Naši dječaci nemaju vremena čekati, ova terapija im je jedina šansa. Zato apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke vodi računa o tome da vrijeme curi i da mnogim dječacima prijeti gubitak motoričkih funkcija. Vjerujemo da će i HZZO i Ministarstvo zdravstva čuti naše apele te stati uz naše dječake jer je to jedino ispravno. Ovo je jedina moguća terapija za nas i njezino uvođenje hitan je medicinski, ali i etički prioritet - poručila je ranije Tina Vučković, predsjednica DMD Hrvatska i majka dječaka Donnata (8).
Uz njega, 24sata donijela su priče o Marijanu (14), Joakimu (13), Viti (9), Petru (9), Benediktu (9), Donatu (8), Gabrijelu (8) i Teu (3,5). Podrška u borbi za terapiju stigla im je i iz Umaga od Danijela Jakaca (11), koji je prije pola godine završio u kolicima. No za njega, ali i ostale nehodajuće dječake pojavila se nada. Naime, u Italiji je otvorena studija za givinostat za nehodajuću djecu koja imaju između 9 i 18 godina, a sve s ciljem da im se što dulje održe mišići gornjeg dijela tijela. Danijelova majka Frederica nada se da će njezin sin biti jedan od kandidata. Obavili su prvi razgovor i pregled u Padovi, čekaju ih još dva-tri, a potom će odlučiti je li Danijel kandidat za ulazak u studiju ili ne. Studija će trajati godinu i pol.
Duchenneova mišićna distrofija (DMD) najčešća je nasljedna bolest mišića, pogađa gotovo isključivo dječake, i to jednog na svakih 3500 novorođenih, a djevojčice su uglavnom samo prenositeljice gena bez simptoma. Prvi simptomi bolesti javljaju se između druge i šeste godine u vidu otežanog ustajanja i gegajućeg hoda zbog slabosti mišića natkoljenica i zdjelice, a atrofija postupno sve više zahvaća i mišiće ruku i trupa.
Do adolescencije oboljeli gube sposobnost samostalnog hoda. Bolest neumoljivo napreduje, pa mišići svake godine u prosjeku gube oko dva posto svoje snage, dok se slabost s nogu postupno širi na ruke i trup. Nakon 12. godine funkcija pluća godišnje pada od 6 do 10,7 posto. Kako bolest napreduje, zahvaća i srčani te dišni sustav, zbog čega značajno skraćuje životni vijek. Napretkom medicine produljen je očekivani životni vijek, koji je porastao na 25-30 godina. Osim spomenutog lijeka, koji usporava razvoj bolesti, drugog lijeka za ovu bolest nema. Brojni aktivni i bivši sportaši te javne osobe pružili su potporu DMD dječacima u borbi za terapiju koja za njih znači život. Među njima su kapetan “vatrenih” Luka Modrić i vratar Dominik Livaković, dinamovci, nogometaši Bartol Franjić i Luka Vrbančić, rukometni reprezentativac Zlatko Raužan, naša proslavljena bivša atletičarka Blanka Vlašić, glazbenica Ida Prester, glumica i voditeljica Doris Pinčić Guberović...
24sata © 2026
