Dodaj 24sata među omiljene izvore na Googleu
HZZO sredinom srpnja odlučuje o lijeku givinostat, koji oboljelima od Duchenneove mišićne distrofije usporava napredovanje bolesti i omogućava hodanje
Marijan (14), Joakim (13), Vito (9) i Donat (8) dječaci su oboljeli od Duchenneove mišićne distrofije, rijetke genetske bolesti koja uništava mišiće. Nada za te dječake, ali i za njihove roditelje, jest lijek givinostat, koji usporava napredovanje bolesti, a njime bi “kupili” vrijeme hodanja, u budućnosti i života. Roditelji su složni u stavu da su svaki dan i svaki korak važni, da njihova djeca zaslužuju priliku iako to nije lijek koji će im pomoći da ozdrave, ali će zaustaviti napredovanje bolesti. Stručno povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje sredinom srpnja odlučit će o tome hoće li na listu lijekova uvrstiti givinostat. On se dozira po kilaži, a terapija po djetetu mjesečno iznosi između 15.000 i 30.000 eura. Uvrštavanje na listu lijekova znači dostupnost oboljelima. U Hrvatskoj ima 60 oboljelih dječaka, a lijek bi moglo primati njih 20-ak. Preduvjet jest da su stariji od šest godina i da hodaju. Dok se čeka odluka stručnog povjerenstva, roditelji strepe, a četiri spomenuta dječaka su pred gubitkom mogućnosti hoda. Hitna dostupnost lijeka zato je izuzetno važna. Prema studijama, givinostat usporava progresiju bolesti na 3,3 godine. Svaki dan samostalnog hoda za djecu, ali i roditelje, iznimno je važan. Marijan Rodić (14) iz Cavtata, iako je u njegovoj dobi to neuobičajeno, još hoda.
- Primao je terapiju Translarna, ali ona je od siječnja postala nedostupna u EU jer je proglašena neučinkovitom. U nepunih pola godine, od kada ne prima terapiju, dosta je fizički oslabio. On je svjestan svega, a neki dan mi je rekao: ‘Da barem mogu hodati, kao što sam prošle godine u ovo vrijeme’ - kazala je njegova majka Marijana.
Marijan prati sve sportove, voli plivati, jahati, živa je duha, a njegova majka navodi kako im je vrlo važno da lijek bude odobren jer terapija koja usporava progresiju bolesti nije bitna samo za hod nego za svaki pokret, ali i održavanje srca, pluća...
- Sve nam je to bitno za budućnost i kvalitetniji život jer bolest je opaka i zahvaća sve mišiće. Želimo da naša djeca dobiju priliku za što kvalitetniji život - istaknula je Marijana.
Svakim danom sve više fizički slabi i Joakim Košta (13) iz Zadra, a roditeljima nema težeg nego to gledati znajući da postoji lijek koji bi to mogao zaustaviti. Kao većina dječaka njegove dobi, i Joakim voli igrati igrice, ali i slagati lego kocke.
- Taj lijek značio bi nam sve. Joakim je svakim danom sve slabiji, nadamo se da će lijek biti uvršten na listu lijekova i da neće biti odbijanja. Zbog fizičkog stanja on ne može sudjelovati u raznim aktivnostima kao njegovi vršnjaci, ne može na igralište niti u dvorište na igru s drugima, ali zbog njega i njegova samopouzdanja važno je da se produlji vrijeme u kojem će biti koliko-toliko samostalan - napominje dječakova majka Vesna Ukić Košta.
Nada se da će oboljeli ubrzo dobiti lijek koji bi odgodio trenutak u kojem bi djeca završila u invalidskim kolicima.
Vito Škara (9) iz Sv. Petra pored Zadra za sada je fizički u dobrom stanju.
- Nadamo se da će lijek biti uveden na listu jer bez pravodobne terapije može izgubiti vrlo brzo sposobnost hoda. Nikad ne znamo što za oboljele donosi sutra, a lijek givinostat predstavlja nam novu mogućnost jer usporava napredovanje bolesti. Za moju obitelj to nije samo lijek nego nada da će naše dijete dulje ostati na nogama, zadržati neku samostalnost i imati kvalitetnije djetinjstvo - kazala je dječakova majka Anja.
Vito voli nogomet, a njegova životna dob za roditelje znači i više pitanja na koja trebaju dati odgovore.
- Volio bi igrati i pita zašto ne može. Unatoč bolesti on pokušava biti što aktivniji, želi biti ukorak sa svojom braćom, koliko god može. Stvarno se trudi, a kad vidi da više ne može, onda odustane i okrene se nekoj drugoj igri. Mi ne tražimo nikakve privilegije, tražimo priliku za terapiju i da naša djeca imaju dostupnu medicinsku skrb koja može usporiti tijek bolesti - poručila je Vitina majka.
Donat Vučković (8) također u posljednje vrijeme ima sve više pitanja, a i njegova majka Tina suočila se s nizom pitanja, poput onog zašto ne može trčati, igrati graničara, nogomet, košarku..., kao njegovi vršnjaci. Iako uvijek nasmijan i društven, Donat sve više shvaća da je drukčiji od vršnjaka. No s druge strane, voli putovati i lijepo crta, pa je njegov rad na likovnom natječaju na razini Hrvatske, među 160 radova, osvojio drugo mjesto.
- Ovim lijekom važno je zadržati trenutačno stanje. Djeca bi njime dobila dulji period hodanja jer se mišić sporije troši, čuva se srce. Kao svakom roditelju, važno mi je da mi dijete što dulje hoda. Jer kad završe u invalidskim kolicima, dolaze i druge komplikacije - kazala je Donatova majka Tina, koja je ujedno predsjednica Udruge DMD Hrvatska.
Navela je kako sve susjedne zemlje, Slovenija, BiH, Mađarska, Italija, Austrija, imaju taj lijek na raspolaganju, a nada se da će ga Stručno povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje uvrstiti na listu.
- Lijek ne liječi nego zadržava stanje mišića i važno je da dječaci koji su dobro pokretni to stanje što je moguće dulje i zadrže. Prošlo ljeto Donat je, primjerice, mogao samostalno prijeći zidić na plaži, sad već treba pomoć - napominje dječakova majka.
Duchenneova mišićna distrofija (DMD) najčešća je nasljedna bolest mišića, pogađa gotovo isključivo dječake, i to jednog na svakih 3500 novorođenih, a djevojčice su uglavnom samo prenositeljice gena bez simptoma. Prvi simptomi bolesti javljaju se između druge i šeste godine života u vidu otežanog ustajanja i gegajućeg hoda zbog slabosti mišića natkoljenica i zdjelice, a atrofija postupno sve više zahvaća i mišiće ruku i trupa.
Do adolescencije oboljeli gube sposobnost samostalnog hoda. Bolest neumoljivo napreduje, pa mišići svake godine u prosjeku gube oko dva posto svoje snage, a slabost se s nogu postupno širi na ruke i trup. Nakon 12. godine života funkcija pluća godišnje pada za od 6 do 10,7 posto. Napretkom medicine produljen je očekivani životni vijek, koji je porastao na 25-30 godina. Osim spomenutog lijeka, koji usporava razvoj bolesti, drugog lijeka za ovu bolest nema. Zato je on za djecu i njihove roditelje jedina nada.
24sata © 2026
