Dodaj 24sata među omiljene izvore na Googleu
Povjerenstvo za lijekove HZZO-a preporučuje da se lijek givinostat uvrsti na listu. ‘S velikim olakšanjem dočekali ovu odluku’, kažu roditelji
Dječaci, tinejdžeri i mladići iz Hrvatske koji boluju od Duchenneove mišićne distrofije (DMD) dobit će prijeko potreban lijek. Oboljeli su dočekali pravdu nakon što je Povjerenstvo za lijekove HZZO-a u utorak dalo zeleno svjetlo da se lijek givinostat uvrsti na listu lijekova HZZO-a, no to mišljenje mora potvrditi još Upravno vijeće HZZO-a.
POGLEDAJTE VIDEO:
Pokretanje videa...
VIDEO
- Povjerenstvo za lijekove HZZO-a prepoznalo je važnost lijeka registriranog za liječenje Duchenneove mišićne distrofije, koji usporava progresiju bolesti, te je dalo pozitivno mišljenje za stavljanje lijeka s djelatnom tvari givinostat na važeću listu lijekova. Lijek se u cijelosti može primjenjivati na teret sredstava obveznog zdravstvenog osiguranja kod oboljelih jednako kao i u drugim državama Europske unije, sukladno važećem odobrenju prema Rješenju Europske komisije, odnosno Europske agencije za lijekove i medicinske proizvode, prema kojem je lijek indiciran za liječenje Duchenneove mišićne distrofije u pokretnih bolesnika u dobi od šest godina i starijih, uz istodobno liječenje kortikosteroidima - stoji u priopćenju HZZO-a.
Navode kako zbog velike zainteresiranosti javnosti za ovu temu iznimno javno iznose mišljenje Povjerenstva za lijekove prije donošenja konačne odluke Upravnog vijeća Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO).
- Povjerenstvo za lijekove je mišljenje donijelo uvažavajući prirodu bolesti i utjecaj Duchenneove mišićne distrofije na život oboljelih i njihovih obitelji te činjenicu da se radi o teškoj i rijetkoj bolesti koja započinje u djetinjstvu, a uzrokuje sistemski gubitak mišićne funkcije i progresivni invaliditet. Kako trenutačno u Republici Hrvatskoj ne postoji drugi lijek za liječenje te rijetke genetske bolesti, primjenom ovoga lijeka liječenje bi se fokusiralo na usporavanje napredovanja bolesti, očuvanje funkcije mišića i poboljšanje kvalitete života.
Radi donošenja konačne odluke, mišljenje Povjerenstva za lijekove bit će upućeno Upravnom vijeću HZZO-a, sukladno važećim pravnim propisima, navodi se u priopćenju HZZO-a.
Oboljeli dječaci i njihovi roditelji sad samo čekaju potvrdu Upravnog vijeća. Podsjetimo, roditelji dječaka oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije s velikim iščekivanjem očekivali su sjednicu Povjerenstva za odluke koja je upravo završila. Roditelji su se nadali pozitivnom odgovoru na koji čekaju mjesecima.
- Roditelji su zadovoljni i svi smo s velikim olakšanjem dočekali ovu odluku i zahvalni smo na tome. Hvala i cijeloj Hrvatskoj, svim medijima, 'vatrenima', Luki Modriću i Dominiku Livakoviću, svim poznatima i svim ljudima koji su jednu malu udrugu i jednu malu zajednicu oboljelih dječaka šerali po društvenim mrežama, ovo se događa i zahvaljujući vašoj podršci. Vjerovali smo otpočetka da će nas HZZO čuti, naši dječaci napokon će dobiti lijek. Ali isto tako, svi trebamo ostati svjesni da vrijeme i dalje curi te da je svaki dan važan. Zato apeliramo da se djecu stavi ispred administracije - od odobrenja lijeka pa sve do njegove primjene mogu proći tjedni, pa se nadamo da će i ovaj proces ići po hitnom postupku. Da ni jedno dijete ne završi u kolicima - izjavila je za 24sata Tina Vučković, predsjednica udruge DMD Hrvatska i majka dječaka Donnata za 24sata.
Razgovarali smo s njom i dan prije odluke. Bila je sigurna da će odluka biti objavljena, i to pozitivna, jer su, kaže, podigli veliku kampanju.
- Podržali su nas brojni poznati, javnost je prepoznala koliko je situacija ozbiljna. Naši dječaci nemaju vremena za razvlačenje i odgađanje. Nadam se da, ako odluka bude pozitivna, birokracija neće usporiti početak liječenja. Treba krenuti po hitnom postupku - poručila je dan prije odluke za 24sata Tina Vučković.
Kao primjer je navela Sloveniju, gdje je nakon slične kampanje terapija vrlo brzo postala dostupna.
- U Sloveniji je lijek odobren 26. svibnja, a dječak je terapiju počeo primati već dva tjedna kasnije. Nadamo se da će i kod nas postupak biti jednako brz jer svako odgađanje znači napredovanje bolesti - navodi. Dječaci o kojima su pisali su: David (18 mjeseci) uživa u plesanju, ali i u vožnji traktorom. Istu strast prema traktorima s njim dijeli Teo (3), ali ništa manje ne uživa u parkiću i u penjanju po raznim spravama. Jakov (5) obožava crtati i bojiti, slagati legiće, a obožava i životinje. Nurhan (6) obožava voziti quad, a Noa (7) voli voziti bicikl, skijati, plivati, plesati, voziti karting, igrati golf, crtati, igrati šah ili slagati legiće. Donat (8) voli konje i kupanje, a uživa i u igri s alatom, ali i u boćanju. Dio je to dječaka čiji se roditelji nadaju da će što prije početi s terapijom.
Duchenneova mišićna distrofija rijedak je genetski poremećaj koji uzrokuje progresivno propadanje mišića. Kako bolest napreduje, mišićna slabost postaje sve izraženija, oboljeli postupno gube sposobnost hodanja, a bolest s vremenom zahvaća i srce te pluća, zbog čega je životni vijek znatno skraćen. U Hrvatskoj od Duchenneove mišićne distrofije boluje oko 60 dječaka. Njih dvadesetak ispunjava uvjete za primanje givinostata, dok su četvorica u posebno teškom stanju i za njih je situacija alarmantna. Ako terapija ne stigne na vrijeme, mogli bi trajno izgubiti sposobnost samostalnog hoda i završiti u invalidskim kolicima.
“Lijek nade" za ove dječake znači priliku za kvalitetniji život i dulje djetinjstvo. Givinostat je trenutačno jedina dostupna terapija koja dokazano usporava progresiju bolesti. Prema rezultatima kliničkih studija, može usporiti napredovanje bolesti za oko 3,3 godine. Na razini Europske unije terapija je odobrena prije godinu dana, a već je dostupna u Italiji, Sloveniji, Mađarskoj te Bosni i Hercegovini. Hrvatska je među rijetkim državama u okruženju koja odluku još nije donijela.
Roditelji ističu kako ne traže čudo, nego ono što suvremena medicina danas omogućuje - usporavanje progresije bolesti i očuvanje motoričkih funkcija što je dulje moguće.
- Sve mame su pozitivne po pitanju odluke HZZO-a i vjerujemo da se nećemo razočarati. Nema smisla odgađati odluku jer onoga trenutka kad dječaci sjednu u kolica više ne mogu primiti ovu terapiju - poručila je Vučković.
Lijek se dozira prema tjelesnoj težini, a mjesečna terapija stoji između 15.000 i 30.000 eura po djetetu. U udruzi DMD Hrvatska navode da su dječaku od oko 40 kilograma potrebne približno dvije bočice lijeka mjesečno, dok trajanje terapije određuje nadležni neuropedijatar.
Trenutačno dječaci u Hrvatskoj mogu primati jedino kortikosteroide. Do početka ove godine bila je dostupna i terapija Translarna, no ona je ukinuta na razini Europske unije nakon što je ocijenjena neučinkovitom.
- Naši dječaci nemaju vremena čekati. Ova terapija njihova je jedina šansa. Zato apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke vodi računa o tome da vrijeme neumoljivo prolazi i da mnogim dječacima prijeti gubitak motoričkih funkcija. Vjerujemo da će i HZZO i Ministarstvo zdravstva čuti naše apele te stati uz naše dječake jer je to jedino ispravno. Uvođenje givinostata hitan je medicinski, ali i etički prioritet - poručila je Tina Vučković.
Uz DMD dječake stao je i Darijo Jurišić, pravobranitelj za osobe s invaliditetom. Napominje da iza svake rijetke bolesti stoje ljudi i obitelji koje ne mogu čekati te ističe da pacijentima treba omogućiti pristup terapiji bez odgode jer pravodoban pristup liječenju može značajno utjecati na tijek bolesti i kvalitetu života. Predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti, Sara Bajlo, također je dala punu podršku djeci oboljeloj od Duchenneove mišićne distrofije i njihovim obiteljima.
- Vjerujemo da svako dijete kojem terapija može pomoći zaslužuje pravodoban pristup liječenju. Kod ovakvih progresivnih bolesti vrijeme je iznimno važno i zato se nadamo pozitivnoj odluci za djecu koja nemaju vremena čekati - poručila je Bajlo.
Predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske, Marica Mirić, više od 30 godina je uz dječake s Duchenneovom mišićnom distrofijom i njihove obitelji. Gledala je njihovu hrabrost, borbu i neizmjernu želju za životom unatoč bolesti, koja neumoljivo oduzima snagu, pokret i na kraju dah. Na početku karijere, navodi, u jednoj godini izgubila je deset dječaka.
- Taj gubitak ne blijedi. On ostaje trajni podsjetnik koliko je svaki dan njihova života neprocjenjiv - poručila je Mirić.
Napomenula je kako Hrvatska sad ima priliku učiniti nešto drukčije.
- Givinostat nije samo još jedan lijek, nego nada da se progresija bolesti može usporiti, da se mogu očuvati motoričke funkcije, a time i rad srca i dišnih organa - kaže Mirić.
24sata © 2026
