Rijetke bolesti bez registra, novih terapija i podrške. S njima se bori 300.000 Hrvata

Upozorava na to savez udruga pacijenata u povodu Međunarodnog dana rijetkih bolesti, 28. veljače. Procjenjuje se da u Hrvatskoj živi između 250.000 i 300.000 osoba s nekom rijetkom dijagnozom. Svakodnevno se suočavaju s birokratskim preprekama, dugim čekanjem na terapiju i neizvjesnošću hoće li dobiti lijek na vrijeme, upozorava Hrvatski savez za rijetke bolesti koji okuplja 36 udruga i više od 1600 individualnih članova.

Rijetkim bolestima pripada između 6000 i 8000 različitih dijagnoza, a rijetke su jer pogađaju u prosjeku pet pojedinaca na 10.000 stanovnika.

Iz saveza poručuju da se godinama bore za prava oboljelih, ali i da konkretne promjene moraju doći od strane države.

Traže uspostava nacionalnog registra rijetkih bolesti i Nacionalnog programa za rijetke bolesti, brže odobravanje inovativnih terapija kao i osnivanje posebnog fonda za rijetke bolesti koji bi omogućio brže pokrivanje troškova skupih terapija.

Smatraju da je potrebna edukacija liječnika o rijetkim bolestima radi brže dijagnostike, smanjenja nepotrebnih pretraga i troškova.

Zahtijevaju i jačanje socijalne i psihološke podrške oboljelima i njihovim obiteljima koja sada, kažu, nije dovoljno dostupna.

SEDMERO OBOLJELIH U HRVATSKOJ Povlače lijek koji im život znači: 'Jako sam tužna i razočarana'

Na tom tragu naveli su i neke od najvećih problema koje bi trebala riješiti zdravstvena administracija. 

Ključni problem - nepostojanje registra

Uvođenje registra oboljelih bila je jedna od glavnih stavki Nacionalnog programa za rijetke bolesti 2015.-2020., no do danas registar nije uspostavljen u potpunosti.

Hrvatski zavod za javno zdravstvo (HZJZ) započeo je s prikupljanjem podataka, no prema posljednjim dostupnim informacijama, prikupljeni su podaci za tek 3950 oboljelih, što je daleko od realnih brojki te je zaustavljen razvoj registra, tvrde u Savezu.

Bez registra, nemoguće je pratiti pojavnost i učestalost bolesti, planirati zdravstvenu skrb, osigurati adekvatnu terapiju i provoditi kvalitetne istraživačke projekte.

Ponovna uspostava registra predviđena je u okviru novog Nacionalnog programa za rijetke bolesti, koji je trenutno u fazi izrade.

Na novi lijek čeka se i do dvije godine

Mnogi pacijenti godinama čekaju na točnu dijagnozu, prolazeći kroz niz nepotrebnih pretraga i neučinkovitih terapija. Rijetke bolesti su kompleksne, a liječnici često nemaju dovoljno znanja ni iskustva u prepoznavanju simptoma.

Nakon dijagnoze, pacijente čeka borba s dostupnošću terapije. U EU se odobrava sve veći broj inovativnih lijekova za rijetke bolesti, ali proces njihova dolaska na hrvatsko tržište izuzetno je spor. Za pacijente s progresivnim bolestima, to znači gubitak dragocjenog vremena i, u najtežim slučajevima, prerani gubitak života.

FOTOGRAFIRA OD OSME GODINE Teo (12) iz Daruvara boluje od rijetke bolesti, a fotoreporteri su mu ostvarili najveću želju

Većina lijekova za rijetke bolesti izuzetno je skupa, a Hrvatska nema poseban fond za rijetke bolesti, već se financiranje odvija kroz Fond za skupe lijekove u koji ulaze i onkološki lijekovi. Često se dogodi da neki od lijekova nisu uključeni na listu ili se njihovo financiranje odobrava tek nakon dugih procedura.

Nerijetko pacijenti i njihove obitelji moraju sami financirati terapiju ili organizirati humanitarne akcije kako bi prikupili sredstva za liječenje. 

Prosječno vrijeme čekanja na dostupnost tzv. orphan lijekova (lijekova za rijetke bolesti) u Hrvatskoj iznosi 675 dana, kazala je Hini Sara Bajlo, dopredsjednica Saveza.

To je jedina službena informacija kojom raspolažu u Savezu, a potječe još iz 2022. godine iz EFPIA-ini WAIT indikatora (pokazatelja čekanja pacijenata na nove terapije) za 2022. u Europi. 

To znači da pacijenti u Hrvatskoj čekaju gotovo dvije godine od  odobrenja Europske agencije za lijekove (EMA) do stavljanja lijeka na listu HZZO-a i njegove dostupnosti pacijentima.

Kampanja "Zagrli za rijetke" u 12 sati na Cvjetnom trgu

U nedostatku sustavnih rješenja, najveću podršku oboljelima pruža Hrvatski savez za rijetke bolesti. 

SAMO JE 108 OBOLJELIH U HRVATSKOJ Đakovčanka Mihaela: 'Zbog rijetke bolesti otiče mi lice. Dijagnozu sam čekala 17 godina'

Povodom Međunarodnog dana rijetkih bolesti, organiziraju kampanje s ciljem podizanja svijesti o izazovima s kojima se suočavaju oboljeli i njihove obitelji. Ove godine kampanja nosi naziv „Zagrli za rijetke”, a usmjerena je na jačanje vidljivosti rijetkih bolesti u javnosti te poticanje zajednice na solidarnost i podršku oboljelima.

Središnji događaj održat će se danas u 12 sati na Cvjetnom trgu u Zagrebu. Posjetitelji će imati priliku sudjelovati u simboličnom zagrljaju podrške, informirati se o rijetkim bolestima i izazovima s kojima se oboljeli suočavaju te pružiti podršku inicijativama koje zagovaraju bolju zdravstvenu skrb i dostupnost terapija.